WENEN-(BUSINESS WIRE)- Celgene International S`arl, een volledige dochteronderneming van Celgene Corporation (NASDAQ: CELG), heeft vandaag aangekondigd dat de gegevens uit een gerandomiseerde, dubbelblinde, multicenter, verkennende fase 1b-studie ter evaluatie van de effecten van orale GED-0301 (mongersen) 160 mg voor onderzoek met betrekking tot zowel de endoscopische respons als de klinische remissie bij patienten met actieve ziekte van Crohn worden gepresenteerd in Wenen, Oostenrijk, tijdens de United European Gastroenterology Week (UEGW).

Patienten met actieve ziekte van Crohn [Crohn's Disease Activity Index (CDAI) score van 220-450], een totale simpele endoscopische score voor de ziekte van Crohn (SES-CD) >= 7, of een ileale ziekte SES-CD >= 4, werden gerandomiseerd naar drie verschillende actieve behandelingsregimes van vier, acht of 12 weken met GED-0301 160 mg per dag, gevolgd door een observatieperiode zonder behandeling. Endoscopische en klinische evaluaties werden gemeld in de loop van week 12. In totaal namen er 63 patienten deel aan de studie.

De studie werd ontwikkeld om de kennis van GED-0301-activiteit in een moeilijk te behandelen, matige tot ernstige patientenpopulatie verder te vergroten. Deze populatie was uiteenlopender dan bij voorgaande GED-0301-studies en omvatte patienten met endoscopisch bevestigde mucosale schade bij binnengaan en degenen die eerdere operaties hadden ondergaan. In de studie werden ook zowel biologisch blootgestelde als biologisch naieve patienten opgenomen, evenals patienten met een diagnose van ileitis, ileocolitis of colitis.

Er was sprake van klinische verbetering in week 2, en de percentages voor de klinische respons (CDAI-afname >= 100) en remissie (CDAI < 150) waren het hoogst in de behandelgroep van 12 weken met 67 en 48 procent, respectievelijk, in week 12. De gemiddelde CDAI-reductie ten opzichte van het startpunt (baseline) in week 12 in de behandelgroep van 12 weken was 133 punten. Van de patienten met een evalueerbare endoscopie in week 12 (n = 52) had 37 procent een endoscopische respons (>= 25 procent reductie in de SES-CD score ten opzichte van baseline), zonder betekenisvol verschil in de behandelgroepen. Daarnaast vertoonde 63 procent van die patienten met een grotere endoscopische ziekte-activiteit bij aanvang (baseline) (SES-CD score van > 12; n = 16) een vermindering van >= 25 procent in de SES-CD score, en 31 procent had een vermindering van >= 50 procent.

De percentages voor bijwerkingen en ernstige bijwerkingen waren laag en vergelijkbaar in de behandelgroepen. Er werden in deze studie geen nieuwe veiligheidssignalen vermeld voor orale GED-0301 160 mg dagelijks.

"Een significant aantal patienten met de ziekte van Crohn bereiken geen remissie met de huidige therapieen of zullen in de loop van de tijd te maken krijgen met een terugval en hebben daarom nieuwe behandelopties nodig," aldus Brian Feagan, MD, Director van Robarts Clinical Trials in het Robarts Research Institute, Western University, London, Ontario, Canada. "Op basis van deze bevindingen heeft orale GED-0301 het potentieel om te voorzien in een nieuwe, orale optie met een nieuw werkingsmechanisme dat ontwikkeld werd om lokaal te werken."

"We zijn verheugd dat orale GED-0301 zowel betekenisvolle endoscopische verbetering als klinische remissie heeft laten zien in een vroeg tijdstip van deze studie,' verklaarde Scott Smith, President, Celgene Inflammation & Immunology. 'Het feit dat deze studie bijna 50 procent biologisch ervaren patienten omvatte, geeft het potentieel weer van GED-0301 als een nieuwe benadering voor patienten met de ziekte van Crohn die op zoek zijn naar alternatieven.'

Over CD-001

CD-001 is een fase 1b gerandomiseerde, dubbelblinde, multicenter, verkennende studie ter evaluatie van de effecten van orale GED-0301 op endoscopische en klinische resultaten bij patienten met actieve ziekte van Crohn. In totaal werden 63 patienten gerandomiseerd in een verhouding van 1:1:1 om een van drie actieve behandelingsregimes te ontvangen in een 12 weken durende behandelingsfase: GED-0301 160 mg eenmaal daags gedurende 12 weken; GED-0301 160 mg eenmaal daags gedurende acht weken, gevolgd door vier weken met placebo; of GED-0301 160 mg eenmaal daags gedurende vier weken, gevolgd door acht weken met placebo. Deze behandelingsfase werd gevolgd door een observatiefase van maximaal 52 weken zonder behandeling. In aanmerking komende patienten kunnen ook deelnemen aan een uitbreidingsfase (met behandeling) gedurende nog eens 100 weken.

Over GED-0301

De orale antisense therapie GED-0301 voor onderzoek is een oligonucleotide ontwikkeld om zich te richten op de boodschapper (messenger) RNA (mRNA) voor Smad7, waardoor de Smad7-eiwitniveaus worden verminderd. Bij patienten met de ziekte van Crohn interfereren abnormaal hoge Smad7-concentraties met TGF-b1 anti-inflammatoire paden in de darm, wat leidt tot verhoogde ontsteking. GED-0301 is ontwikkeld om lokaal te werken om de Smad7-concentraties te verminderen met verwaarloosbare systemische blootstelling.

GED-0301 is een verbinding voor onderzoek die niet is goedgekeurd voor enig gebruik in welk land ook.

Over de ziekte van Crohn

De ziekte van Crohn is een immuungemedieerde, chronische inflammatoire aandoening van het maagdarmkanaal. Naar schatting worden er maar liefst drie van elke 1000 mensen in Europa en Noord-Amerika door de ziekte getroffen, die steeds vaker voorkomt in alle etnische groepen. Symptomen van de ziekte van Crohn - waaronder buikpijn, diarree, vermoeidheid, koorts, gewichtsverlies en ondervoeding - beginnen meestal op te treden tussen de leeftijden van 13 en 30, hoewel de aandoening op elke leeftijd kan toeslaan. De aandoening kan elk deel van het spijsverteringskanaal aantasten, van de mond tot de anus, maar meestal wordt het einde van de dunne darm (ileum) en het begin van de dikke darm erdoor aangetast. De exacte oorzaak van de ziekte van Crohn is niet bekend en er bestaat geen genezing. Mensen met de ziekte van Crohn hebben een iets lagere levensverwachting.

Celgene

Celgene International S`arl, gevestigd in Boudry, Zwitserland, is een volle dochteronderneming en het internationaal hoofdkantoor van Celgene Corporation. Celgene Corporation is gevestigd in Summit, New Jersey, en is een geintegreerd mondiaal farmaceutisch bedrijf dat zich hoofdzakelijk toelegt op de ontdekking, ontwikkeling en commercialisering van innovatieve therapieen voor de behandeling van kanker en infectieziekten door middel van genetische en eiwitregulering. Voor meer informatie kunt u terecht op www.celgene.com. Volg Celgene op sociale media: @Celgene, Pinterest, LinkedIn, FaceBook en YouTube.

Toekomstgerichte verklaringen

Dit persbericht bevat toekomstgerichte verklaringen. Dit zijn over het algemeen verklaringen die geen historische feiten zijn. Toekomstgerichte verklaringen kunnen worden geidentificeerd door de woorden `verwachten,' `anticiperen,' `geloven,' `van plan zijn,' `schatten,' `plannen,' `zullen,' `vooruitzicht' en vergelijkbare uitdrukkingen. Toekomstgerichte verklaringen zijn gebaseerd op de huidige plannen, ramingen, veronderstellingen en projecties van het management en gelden alleen op de datum waarop ze worden gedaan. Celgene neemt geen enkele verplichting op zich om toekomstgerichte verklaringen te actualiseren in het licht van nieuwe informatie of toekomstige gebeurtenissen, tenzij anders vereist door de wet. Toekomstgerichte verklaringen omvatten inherente risico's en onzekerheden, waarvan de meeste moeilijk te voorspellen zijn en die over het algemeen buiten de controle van Celgene liggen. De werkelijke resultaten of uitkomsten kunnen wezenlijk verschillen van die bedoeld in de toekomstgerichte verklaringen als gevolg van de impact van een aantal factoren, waarvan vele in meer detail worden besproken in het jaarverslag van Celgene op Formulier 10-K en onze andere verslagen ingediend bij de Amerikaanse Securities and Exchange Commission.

Deze bekendmaking is officieel geldend in de originele brontaal. Vertalingen zijn slechts als leeshulp bedoeld en moeten worden vergeleken met de tekst in de brontaal, die als enige rechtsgeldig is.

Bekijk het oorspronkelijke bericht op businesswire.com: www.businesswire.com/news/home/20161017005670/nl/

Contacts

Celgene

Beleggers:

Patrick E. Flanigan III, 908-673-9969

Corporate Vice President, Investor Relations

of

Media:

Catherine Cantone, 732-564-3592

Senior Director, Corporate Communications