Teleurstelling om afwijzing
Home | Nieuws | Teleurstelling om afwijzing
Teleurstelling om afwijzing
Door: Erik van Uden
27 januari 2016
[IMG]
Van verschillende kanten is de beslissing van de FDA om drisapersen niet toe te laten als middel voor Duchenne met teleurstelling ontvangen. Elisabeth Vroom van het Duchenne Parent Project reageerde: 'Dit is slecht nieuws voor de hele Duchenne Community, maar op dit moment verandert er niets
voor de Europese patienten, gaan de lopende trials door en wachten we met spanning de beslissing van de European Medicines Agency (EMA) af.''
Verder ontwikkelen
Dr. Jan Verschuuren van het LUMC en medische adviseur voor de Duchennegroep is ook erg teleurgesteld, maar hij heeft het vertrouwen in de techniek van de exon-skipping niet verloren: 'De ontwikkeling van de exonskip-therapie blijkt een moeizaam traject, maar het idee van een mutatie-specifieke
antisense-therapie blijft zeer aantrekkelijk.We zouden graag de kans krijgen om deze middelen verder te verbeteren.'
Betrouwbaar en werkzaam middel
Marcel Timmen, directeur van Spierziekten Nederland, ziet ook zeker nog mogelijkheden: 'Het gaat hier om een geheel nieuwe aanpak. Theoretisch is er niets mis mee. Misschien moet de techniek verder worden aangepast. Misschien ook moet er nog eens goed gekeken worden naar de wijze van meten.
Waar het uiteindelijk om gaat is dat er een werkzaam en betrouwbaar middel beschikbaar komt tegen Duchenne. Daar blijven we aan werken.'