MILAAN-(BUSINESS WIRE)- Het biofarmaceutisch bedrijf Dompe heeft vandaag aangekondigd dat het Comite voor weesgeneesmiddelen van het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) de recombinante humane zenuwgroeifactor (rhNGF) - het experimentele biotech molecuul ontwikkeld door Dompe op basis van onderzoek door Nobelprijswinnaar Rita Levi Montalcini - officieel heeft aangeduid als een weesgeneesmiddel voor de behandeling van neurotrofe keratitis. NGF is de eerste neurotrofe factor die geidentificeerd en gezuiverd is, en vertegenwoordigt een van de meest interessante onderwerpen dat vandaag bestudeerd wordt in de geneeskunde en specifiek in de oogheelkunde.

De aanduiding als weesgeneesmiddel is een mijlpaal in de ontwikkeling van NGF in oogpathologieen. Nadat de eerste studies werden uitgevoerd bij muriene NGF ^1, werd het potentieel van het molecuul verder onderzocht door de Dompe Group die een proces heeft ontwikkeld voor de productie van recombinante humane NGF op industriele schaal in de biotechnologie-installatie in L'Aquila, Italie. De ontwikkeling van een rhNGF-gebaseerde biotech oogdruppeloplossing markeerde het begin van een onderzoeksinspanning om de veiligheid en werkzaamheid van het experimentele geneesmiddel te evalueren bij patienten met neurotrofe keratitis, een zeldzame ziekte en weesziekte.

Het hoornvlies kan worden beschreven als een `transparant venster' dat een essentiele rol speelt in de passage van visuele stimuli naar het netvlies van het oog; de innervatie is bijzonder hoog in het hoornvlies ten opzichte van andere delen van het oog. Deze eigenschap was het uitgangspunt waardoor Dompe deze innovatieve aanpak kon hanteren. Het werkingsmechanisme van rhNGF beoogt de innervatie in het hoornvliesgebied te herstellen die beschadigd kan zijn door verschillende pathologische oorzaken (chirurgie, herpetische infecties, trauma, brandwonden, enz.) die kunnen leiden tot neurotrofe keratitis. Het doel van de behandeling is om de integriteit van het hoornvlies te herstellen en bijgevolg ook de visuele functie.

De wetenschappelijke gemeenschap wacht op de resultaten van de REPARO Fase I/II klinische studie, de eerste internationale studie om de werkzaamheid en veiligheid van rhNGF voor oftalmisch gebruik te testen bij patienten die getroffen zijn door de ziekte. Deze gerandomiseerde, dubbelblinde, voertuig-gecontroleerde studie met parallelle groep werd uitgevoerd in 39 centra in negen Europese landen. Er werden volwassen patienten met unilaterale neurotrofe keratitis met hoornvlieslaesies van fase 2 (aanhoudend epitheeldefect) of fase 3 (hoornvlieszweer) voor ingeschreven die niet reageerden op de momenteel beschikbare medische behandelingen. De definitieve resultaten worden in de komende maanden verwacht.

"De weesgeneesmiddelaanduiding door de EMA voor rhNGF vervult Dompe van trots en zal ons aanmoedigen om te blijven streven naar het bieden van innovatieve oplossingen voor de onvervulde behoeften van oogheelkundepatienten," aldus Eugenio Aringhieri, Chief Executive Officer van Dompe. "De Europese erkenning volgt op die van de Food and Drug Administration, die rhNGF de weesgeneesmiddelaanduiding toekende voor de behandeling van neurotrofe keratitis en die toestemming gaf voor de activering van een Investigational New Drug Application voor de start van een klinische studie in de Verenigde Staten. In afwachting van de resultaten van de REPARO-studie, is ons werk voortdurend gericht op het beschikbaar maken van deze therapeutische optie, waardoor artsen en patienten beschikken over een potentiele innovatieve aanpak voor deze pathologie waarvoor momenteel geen behandeling bestaat. In de toekomst kan rhNGF bovendien nieuwe mogelijkheden voor onderzoek bieden bij patienten met andere oogziekten, met name die welke het achterste deel van de oogbol treffen. Ik verwijs hier naar meer voorkomende ziekten die kunnen leiden tot verlies van het gezichtsvermogen, zoals glaucoom, of zeldzame vormen van aangeboren retinale degeneratie, zoals retinitis pigmentosa, waarvoor rhNGF reeds weesgeneesmiddelaanduiding heeft gekregen in Europa en de Verenigde Staten.'

rhNGF

rhNGF, de recombinante humane zenuwgroeifactor ontwikkeld door Dompe, is een eiwit dat van nature wordt geproduceerd door het lichaam en dat de ontwikkeling en overleving van zenuwcellen, met inbegrip van die van het netvlies, bevordert. NGF (Nerve Growth Factor) werd ontdekt door Rita Levi Montalcini, die werd bekroond met de Nobelprijs voor Fysiologie of Geneeskunde in 1986. NGF stimuleert de groei, het onderhoud en de overleving van zenuwcellen in het hoornvlies. (Levi Montalcini R., The nerve growth factor 35 years later, Science 1987). Het hoornvlies heeft een bijzonder dichte innervatie, ongeveer 400 maal dichter dan die van de huid. De rhNGF-gebaseerde oogdruppeloplossing wordt momenteel onderzocht bij patienten met neurotrofe keratitis. Door zijn innovatieve werkingsmechanisme kan rhNGF het onderwerp van toekomstige studies zijn bij patienten met andere vormen van optische neuropathieen, zoals retinitis pigmentosa, glaucoom en droge ogen syndroom. rhNGF voor oftalmisch gebruik is nog niet geregistreerd voor enige aanduiding in enig land.

Neurotrofe keratitis

Neurotrofe keratitis is een zeldzame ernstige degeneratieve ziekte van het oog waarvoor nog geen behandeling is, gekenmerkt door progressieve schade aan het hoornvlies die kan leiden tot corneaperforatie, met als gevolg verlies van het gezichtsvermogen. Het kan worden veroorzaakt door verschillende klinische oculaire aandoeningen zoals herpetische hoornvliesinfecties (herpes zoster en simplex), oogchirurgie, misbruik van lokaal aangebrachte medicatie, gebruik van contactlenzen en zelfs systemische aandoeningen zoals diabetes of vitamine A-deficientie. Alle vormen ervan in overweging nemend, wordt er minder dan 1 op de 2.000 mensen in de wereld door getroffen. Neurotrofe keratitis is in de meeste gevallen unilateraal, maar het komt vaak voor in beide ogen.

Over Dompe

Dompe is een van de biofarmaceutische topbedrijven in Italie gericht op de ontwikkeling van innovatieve farmaceutische oplossingen voor ziekten met een hoge sociale impact en die vaak ongeneeslijk zijn. Dompe heeft haar hoofdkantoor in Milaan en richt haar onderzoeksinspanningen op gebieden met onvervulde therapeutische behoeften, zoals diabetes, orgaantransplantaties, oogheelkunde en oncologie. Het industriele centrum in L'Aquila (Abruzzo) huisvest een biotechnologiefaciliteit die wereldwijd bekend staat om zijn uitmuntendheid en ontwikkelt eerstelijnse zorggeneesmiddelen die bestemd zijn voor de markten in ongeveer 40 landen wereldwijd. In 2014 opende Dompe kantoren in New York en in Tirana en Barcelona in 2015.

Voor verdere informatie kunt u terecht op www.dompe.com en www.dompetrials.com

Toekomstgerichte verklaringen

Dit persbericht verwijst naar bepaalde informatie die wellicht niet overeenkomt met de verwachte toekomstige resultaten. Dompe is sterk overtuigd van de soliditeit en de redelijkheid van de uitgedrukte concepten. Delen van de informatie zijn echter onderworpen aan een zekere mate van onbepaaldheid met betrekking tot de onderzoeks- en ontwikkelingsactiviteiten van het bedrijf en de noodzakelijke controles die moeten worden uitgevoerd door regelgevende instanties. Daarom kan Dompe met ingang van vandaag niet garanderen dat de verwachte resultaten in overeenstemming zullen zijn met de bovenstaande informatie.

^1 Bonini S, Lambiase A, Rama P, Caprioglio G, Aloe L , Topical treatment with nerve growth factor for neurotrophic keratitis, Ophthalmology 2000

Lambiase A, Rama P, Bonini S, Caprioglio G, Aloe L., Topical treatment with nerve growth factor for neurotrophic corneal ulcers, New Engl J Med 1998

Deze bekendmaking is officieel geldend in de originele brontaal. Vertalingen zijn slechts als leeshulp bedoeld en moeten worden vergeleken met de tekst in de brontaal, welke als enige rechtsgeldig is.

Bekijk het oorspronkelijke bericht op businesswire.com: http://www.businesswire.com/news/home/20151203005479/nl/

Contacts

Dompe

Alessandro Aquilio

Public Affairs & Corporate Communications Senior Manager

alessandro.aquilio@dompe.com | +39 02 58383556 | +39 3346550628

of

Laura Sprea

Corporate Communications Specialist

laura.sprea@dompe.com | +39 0258383567 | +39 3355745188