Europese subsidie voor ambitieuze gentherapie LUMC

24 september 2015 | PERSBERICHT

De afdeling Immunohematologie en Bloedtransfusie (IHB) van het LUMC ontving deze maand samen met partners een subsidie van bijna zeven miljoen euro voor het SCIDNET-programma. De betrokken onderzoekers verwachten dankzij de subsidie een innovatieve stamceltherapie te ontwikkelen voor kinderen met ernstige infecties door afweerstoornissen.

Prof. Frank Staal (LUMC)Het doel van SCIDNET is om ernstige gecombineerde afweerstoornissen (severe combined immunodeficiency, oftewel SCID) bij zeer jonge kinderen te genezen. De afwezigheid van T-cellen leidt bij hen tot ernstige, levensbedreigende infecties. Zonder behandeling overlijden de meesten binnen enkele maanden. Er is een groot aantal gendefecten verantwoordelijk voor deze aandoening; maar liefst vijf ervan worden in het nieuwe programma aangepakt.

Reparatie van stamcellen

Kinderen met SCID ondergaan momenteel meestal beenmergtransplantatie, maar het is vaak moeilijk om geschikte donoren te vinden. Europese onderzoekers ontwikkelden de afgelopen jaren een behandeling door middel van gentherapie die de stamcellen van de patient zelf repareert. Een onschadelijk gemaakt, `kreupel' virus transporteert een niet-defecte vorm van het aangedane gen naar de stamcellen van de patient. Hieruit ontwikkelen vervolgens weer goed functionerende afweercellen. De bloed- en afweersystemen worden gezond en kunnen virussen en bacterien daarna een leven lang de baas.

Frontlinie

Frank Staal, hoogleraar Moleculaire Stamcelbiologie (LUMC), loopt voorop bij dit type onderzoek in Nederland. Hij zegt dat de ontwikkeling van de gentherapie de nodige uitdagingen kende, maar dat de nieuwe aanpak al bij een aantal gendefecten blijkt te werken. "Bij het LUMC nemen we nu het voortouw in de aanpak van enkele andere defecten. Na jaren van afwezigheid staan we met SCIDNET weer in de frontlinie van stamcelgebaseerde gentherapie." Hij voegt toe dat het een veelbelovende techniek is die in de nabije toekomst grote sprongen voorwaarts zal maken.

Traditie

Het SCIDNET-onderzoek past volgens Staal in de traditie van de gerenommeerde LUMC-hoogleraren Van Rood, Van Bekkum, Vossen, Van der Eb en Valerio. De prominenten zetten zich sinds eind jaren zestig al in om SCID met stamcel- en/of gentherapie te genezen. "Het LUMC heeft de ambitie om uiterlijk in 2017 een klinische studie te starten voor kinderen met SCID. Op termijn willen we het Nederlandse centrum voor stamcelgebaseerde gentherapie worden en nauw samenwerken met andere Europese centra. De Horizon 2020-subsidie is een goede stap in die richting", aldus Staal.

Horizon 2020

De subsidie werd verstrekt in het kader van het onderzoeks- en innovatieprogramma Horizon 2020 van de Europese Commissie. De referenten beoordeelden het SCIDNET-project met een score van 15 uit 15, waarmee het als hoogste eindigde van alle ruim vierhonderd ingediende aanvragen. Het SCIDNET-consortium bestaat uit twaalf partners en wordt geleid door University College Londen, met het LUMC als belangrijke tweede partner.