Amsterdam Molecular Therapeutics Ontvangt Opinie over Goedkeurigsprocedure van Glybera(R)
Persbericht van PR Newswire
AMSTERDAM, June 24, 2011 /PRNewswire/ --
- Herbeoordelingproces Dossier in Gang Gezet
Amsterdam Molecular Therapeutics , een vooraanstaand bedrijf op het
gebied van menselijke gentherapie kondigde vandaag aan dat het een
opinie heeft ontvangen met betrekking tot de goedkeuring van Glybera(R)
(alipogen tiparvovec) als een mogelijke therapie voor
lipoproteïnelipase-deficiëntie (LPLD). In vervolg op een recente
bijeenkomst heeft de Committee for Medicinal Products for Human Use
(CHMP) van het Europese geneesmiddelenbureau (EMA) AMT officieel laten
weten dat het op dit moment geen positieve opinie afgeeft voor Glybera.
Op basis van het schrijven van de CHMP, meent AMT dat Glybera in
aanmerking kan komen voor een positieve opinie mits additionele data
van reeds behandelde patiënten kunnen worden overlegd. AMT heeft daarom
besloten om een herbeoordeling van het klinische dossier aan te vragen.
"Ondanks de teleurstelling denken wij dat op basis van de informatie
van de CHMP die ons nu ter beschikking staat Glybera goedgekeurd kan
worden. En dat de opinie zoals wij die nu ontvangen hebben het gevolg
is van onvoldoende onderbouwing van Glybera's klinische werkzaamheid,
hetgeen zelf weer het gevolg is van het beperkte aantal patiënten die
tenminste 12 maanden gevolgd zijn na hun behandeling voor het meten van
succesvolle afbraak van chylomicronen. DE CHMP geeft aan dat als voor
eind 2011 bepaalde data van reeds behandelde patiënten de huidige
resultaten zouden bevestigen goedkeuring mogelijk is," zei Jörn Aldag,
algemeen directeur van AMT. "Het klinische dossier bevat belangrijke
data die laten zien dat Glybera veilig is en alvleesklierontstekingen
voorkomt. Alvleesklierontsteking is de belangrijkste klinische
complicatie van LPLD. Wij hebben begrip voor CHMPs
verantwoordelijkheden en hun zorgvuldigheid in de context van een
dergelijke innovatieve therapie. Wij zullen er alles doen om de CHMP
van meer informatie te voorzien en om hopelijk Glybera beschikbaar te
maken voor patiënten."
Volgende stappen
Als onderdeel van Glybera's goedkeuringsprocedure heeft AMT aan de CHMP
data overlegd die aantonen dat het risico op alvleesklierontsteking
afneemt. Bovendien kon de onderneming duidelijk laten zien dat
patiënten in staat zijn om grote chylomicronen af te breken. De oorzaak
van alvleesklierontstekingen in LPLD-patiënten is waarschijnlijk te
wijten aan de opeenstapeling van grote chylomicronen als gevolg van de
opname van vetten na de maaltijd. AMT start nu de CT-AMT-011-04 studie
om te onderzoeken hoe reeds behandelde patiënten chylomicronen afbreken
over een langere tijdspanne. Daarnaast zal AMT doorgaan met het in
kaart brengen van de incidentie van alvleesklierontstekingen onder
LPLD-patiënten.
"Op basis van ons contact met de EMA, menen wij dat ons
technologie-platform dat gebruik maakt van adenogeassocieerde virale
(AAV) vectoren voor goedkeuring in aanmerking kan komen," zei Jörn
Aldag."Tegelijkertijd met het in gang zetten van de herbeoordeling van
Glybera, zullen wij de ontwikkeling voortzetten van andere programma's
zoals hemofilie B en GDNF gentherapieën voor de ziekte van Parkinson en
de ziekte van Huntington. Bovendien gaan wij door met de voorbereiding
van productregistraties in Canada en de VS.
De directie van AMT houdt vandaag om 9:00 AM CET een conference call.
De bijbehorende presentatie is als pdf document te downloaden in de
"News" of "Investor"/"Investor relations" secties van de AMT website.
Om deel te nemen aan de conference call is het aan te raden 15 minuten
voor aanvang van de conference call één van de volgende telefoonnummers
te bellen: + 31 (0)20 201 5468 voor Nederland; +44 (0)20 7136 2054 voor
het Verenigd Koninkrijk; en +1 718 247 0881 voor de VS; de benodigde
toegangscode is 2788745. Na de toelichting zullen de lijnen geopend
worden voor een vraag-en-antwoord-sessie. Na de conference call zal er
een herhaling van het gesprek beschikbaar zijn.
Over Glybera(R)
AMT ontwikkelt Glybera als een behandeling voor patiënten met de
genetisch stoornis lipoproteïne lipase deficiëntie. LPLD is een
weesziekte waarvoor tot op heden nog geen behandeling bestaat. De
ziekte wordt veroorzaakt door mutaties in het LPL-gen, wat resulteert
in zeer verzwakte of afwezige activiteit van het LPLeiwit in patiënten.
Dit eiwit is nodig om grote vetdragende deeltjes die na iedere maaltijd
door het bloed circuleren af te breken. Wanneer deze deeltjes,
chyclomicronen genaamd, zich opstapelen in het bloed kunnen deze kleine
bloedvaten blokkeren. Een teveel aan chylomicronen resulteert in
terugkerende en ernstige acute ontsteking van de alvleesklier of
pancreas, genaamd pancreatitis, de meest slepende complicatie van LPLD.
Glybera(R) heeft de status van weesgeneesmiddel in de EU en VS.
Over Amsterdam Molecular Therapeutics
AMT is een wereldleider op het gebied van de ontwikkeling van
therapieën die gebaseerd zijn op menselijke genen. Het hoofdproduct van
het bedrijf, Glybera(R), een gentherapie voor de behandeling van
lipoproteïnelipasedeficiëntie (LPLD), wordt momenteel gekeurd door het
Europees Geneesmiddelenbureau (EMA). Indien dit wordt goedgekeurd zal
Glybera het eerste product voor gentherapie zijn dat in Europa op de
markt gebracht wordt. AMT heeft ook een productassortiment van
verscheidene producten voor gentherapie voor hemofilie B, Duchenne
spierdystrofie, acute intermitterende porfyrie, Sanfilippo B en de
ziekte van Parkinson. Met het gebruik van adeno-geassocieerde virale
(AAV) afgeleide vectoren als gekozen transportmiddel voor
therapeutische genen kon het bedrijf het eerste stabiele en schaalbare
AAV-productieplatform van de wereld ontwerpen en valideren. Dit
gepatenteerde platform kan toegepast worden op een groot aantal
zeldzame (wees)ziekten die veroorzaakt worden door één verkeerd
functionerend gen en het stelt AMT in staat door te gaan met de
strategie om zich te richten op deze sector van de industrie. AMT is
opgericht in 1998 en gevestigd in Amsterdam. Meer informatie kan
gevonden worden op http://www.amtbiopharma.com.
Bepaalde verklaringen in dit persbericht zijn "vooruitziende
verklaringen" met inbegrip van de verklaringen die refereren aan
plannen van het bestuur en verwachtingen voor toekomstige operaties,
vooruitzichten en financiële voorwaarden. Woorden zoals
"strategie,""verwacht,""plant ,""anticipeert,"
gelooft,""zal,""blijft,""schat,""bedoelt,""projecten
,""doelstellingen,""doelen" en andere woorden met soortgelijke
betekenis zijn bedoeld om deze vooruitziende verklaringen aan te
duiden. Zulke verklaringen zijn uitsluitend gebaseerd op de huidige
verwachtingen van het bestuur van AMT. Er moet geen overmatig
vertrouwen gehecht worden aan deze verklaringen, omdat deze van nature
onderhevig zijn aan bekende en onbekende risico's en zij kunnen
beïnvloed worden door factoren die buiten de macht van AMT vallen.
Werkelijke resultaten kunnen wezenlijk verschillen van huidige
verwachtingen als gevolg van een aantal factoren en onzekerheden die de
aangelegenheden van AMT beïnvloeden. AMT verwerpt uitdrukkelijk enige
intentie of verplichting om enige vooruitziende verklaringen hierin bij
te werken, behalve zoals wettelijk vereist.
PRN NLD
Amsterdam Molecular Therapeutics B.V
CONTACT:
Razende Robot Reporter