Gegevens van de trial zullen naar verwachting in juli 2011 worden vrijgegeven

NOVATO, Californië, 2011-06-06 23:09 CEST (GLOBE NEWSWIRE) --
Raptor Pharmaceutical Corp. ("Raptor" of de "Onderneming") (Nasdaq: RPTP),
kondigde vandaag aan dat de laatste bezoeken van patiënten voor de klinische
trials op 3 juni werden afgerond. De laatste gegevensanalyse van de fase 3
klinische trial van een orale formulering met vertraagde afgifte van
cysteamine-bitartraat ("DR Cysteamine") bij patiënten met nefropathische
cystinose ("cystinose") zal deze week beginnen. De Onderneming kondigde aan dat
41 patiënten het onderzoeksprotocol van negen weken hebben afgerond. De
Onderneming verwacht de gegevens van deze trial eind juli 2011 te kunnen
rapporteren. De verlengingsfase van de klinische trial gedurende welke alle
patiënten die fase 3 van het onderzoek hebben afgerond, kunnen kiezen door te
gaan met de DR Cysteamine-behandeling, is in gang gezet. 

De pivotale fase 3 klinische trial is opgezet als een poliklinisch onderzoek
naar de veiligheid, verdraagzaamheid, farmacokinetiek ("PK") en farmacodynamiek
("PD") van DR Cysteamine die iedere twaalf uur wordt toegediend aan patiënten
met cystinose, vergeleken met de cysteamine-bitartraat met directe afgifte die
iedere zes uur moet worden toegediend. DR Cysteamine is ontwikkeld voor een
verlaagde toedieningsfrequentie en verbeterde verdraagzaamheid in vergelijking
met cysteamine met direct afgifte die de huidige zorgstandaard is bij
cystinose. De multicentrische, gerandomiseerde, cross-over opzet van dit
vergelijkend onderzoek is het gevolg van gesprekken met de Amerikaanse Food and
Drug Administration ("FDA") waarin de FDA belangrijke begeleiding heeft geboden
bij het ontwerp van het onderzoeksprotocol, de klinische eindpunten en
statistische analyses. 

"We zijn verheugd te kunnen constateren dat onze laatste patiënten de fase 3
klinische trial afronden en worden beloond met het feit dat 40 van de 41
patiënten die het onderzoek voltooien, hebben gekozen voor ons lange termijn
vervolgonderzoek. Deze hebben besloten de twee maal daagse DR
Cysteamine-formulering te blijven gebruiken," aldus Patrice Rioux M.D., Ph.D.,
CMO van Raptor. "Aangezien de patiënten die zich het eerst hadden inschreven,
in augustus afgelopen jaar met het vervolgonderzoek zijn begonnen, wordt nu een
aantal patiënten al ruim 9 maanden behandeld met DR Cysteamine. Momenteel
hebben we een half jaar gegevens van vervolgonderzoeken van onze eerste 20
patiënten." 

Over nefropathische cystinose

Nefropathische cystinose is een aangeboren stofwisselingsaandoening die wordt
gekenmerkt door het abnormale transport van cystine, een aminozuur, uit de
lysosomen. Het op niet juiste wijze behandelen van Nefropathische cystinose kan
tot ernstige gevolgen voor de gezondheid leiden, met inbegrip van nierfalen en
een daaruit voortvloeiende noodzaak tot niertransplantatie; groeistoornissen,
rachitis en breuken; fotofobie en blindheid. De symptomen doen zich meestal
voor het eerst voor in het eerste levensjaar, wanneer cystinekristallen zich
ophopen in verschillende weefsels en organen, waaronder de nieren, de hersenen,
de lever, de schildklier, de alvleesklier, de spieren en de ogen. 

Over Cysteamine en DR Cysteamine

DR Cysteamine is Raptors in eigen beheer ontwikkelde entericcoated, orale
formulering in microkorrels van cysteamine-bitartraat dat is ontworpen om een
mogelijke doseringsfrequentie en gastroïntestinale bijwerkingen te verminderen
die worden geassocieerd met cysteamine-bitartraat met directe afgifte. De
formulering is goedgekeurd voor de verkoop door de FDA en European Medicines
Agency ("EMA") voor de behandeling van nefropathische cystinose. 

In december 2007 verkreeg Raptor een exclusieve, wereldwijde licentie van de
universiteit van Californië, San Diego, voor de ontwikkeling van DR Cysteamine
voor nefropathische cystinose en cysteamine voor andere mogelijke indicaties,
waaronder de ziekte van Huntington, NASH en de ziekte van Batten. 

Over Raptor Pharmaceutical Corp.

Raptor Pharmaceutical Corp. (Nasdaq: RPTP) ("Raptor") richt zich op het
versnellen van het aanbod van nieuwe behandelopties aan patiënten door het
verbeteren van bestaande therapieën via het toepassen van uiterst
gespecialiseerde drug targeting-platforms en expertise op het gebied van
formulering. Raptor richt zich met name op patiëntenpopulaties voor welke
weinig beschikbaar is en bij wie het de grootst mogelijke impact kan hebben.
Raptor heeft momenteel productkandidaten in klinische ontwikkeling die zijn
ontworpen voor de mogelijke behandeling van nefropathische cystinose,
niet-alcoholische steatohepatitis ("NASH"), de ziekte van Huntington ("HD"),
aldehyde dehydrogenase ("ALDH2")-deficiëntie en trombotische aandoeningen. 

Raptors preklinische programma's zijn gebaseerd op nieuwe
geneesmiddelenkandidaten uit de biotechnologie en drug-targeting platforms die
zijn afgeleid van het menselijke receptorgeassocieerde eiwit ("RAP"), en
gerelateerde eiwitten die zijn ontworpen voor de bestrijding van kanker,
neurodegeneratieve aandoeningen en infectieziekten. 

Zie voor meer informatie www.raptorpharma.com.

Het logo van Raptor Pharmaceutical Corp. is verkrijgbaar op
http://www.globenewswire.com/newsroom/prs/?pkgid=7180 

TOEKOMSTGERICHTE MEDEDELINGEN

Dit document bevat toekomstgerichte mededelingen zoals deze term is
gedefinieerd in de Amerikaanse Private Securities Litigation Reform Act van
1995. Deze mededelingen hebben betrekking op toekomstige gebeurtenissen, of
onze toekomstige ondernemingsresultaten, of toekomstige financiële prestaties,
met inbegrip van, echter niet beperkt tot de volgende mededelingen: dat DR
Cysteamine de doseringsfrequentie zal verlagen en verdraagzaamheid zal
verbeteren in vergelijking met cysteamine met directe afgifte; dat de
uiteindelijke gegevens zullen worden geëvalueerd en dat, indien de Onderneming
de eerste bevindingen zal rapporteren, dit eind juli zal gebeuren; dat alle 40
patiënten zullen blijven deelnemen aan het lange termijn vervolgonderzoek van
de Onderneming waarbij de patiënten de DR Cysteamine-formulering tweemaal daags
krijgen toegediend; en dat Raptor in staat zal zijn om met succes DR Cysteamine
of één van de andere productkandidaten te ontwikkelen. Deze mededelingen zijn
slechts voorspellingen en omvatten bekende en onbekende risico's, onzekerheden
en andere factoren, waardoor de daadwerkelijke resultaten van de Onderneming
wezenlijk kunnen verschillen van deze toekomstgerichte mededelingen. Factoren
die de toekomstgerichte mededelingen van de Onderneming significant kunnen
wijzigen, of de realisatie ervan kunnen voorkomen, zijn onder andere: dat
Raptor mogelijk niet succesvol is in het ontwikkelen van producten of het
verwerven van producten; dat de technologie van Raptor mogelijk niet wordt
gevalideerd naarmate deze verder voortschrijdt en dat de methoden mogelijk niet
door de wetenschappelijke gemeenschap worden geaccepteerd; dat Raptor niet in
staat is om belangrijke medewerkers te behouden of te werven wiens kennis
essentieel is voor de ontwikkeling van haar producten; dat zich onvoorziene
wetenschappelijke moeilijkheden voordoen in het proces van de Onderneming; dat
de patenten van Raptor niet voldoende zijn om essentiële aspecten van haar
technologie te beschermen; dat concurrenten mogelijk betere technologie
uitvinden; dat Raptors producten mogelijk niet zo goed werken als gehoopt of,
nog erger, dat de producten van de Onderneming ontvangers kunnen schaden; en
dat Raptor mogelijk niet in staat is om voldoende fondsen voor ontwikkeling of
werkkapitaal te verwerven. Bovendien kan het zijn dat de producten van Raptor
zich mogelijk nooit tot nuttige producten ontwikkelen en zelfs als dat wel het
geval is, worden deze mogelijk niet goedgekeurd voor verkoop aan het publiek.
Raptor waarschuwt lezers om niet overmatig te vertrouwen op deze
toekomstgerichte mededelingen die uitsluitend een uitspraak doen op de datum
waarop ze zijn afgegeven. Een bepaald aantal van deze risico's, onzekerheden en
andere factoren wordt uitgebreider besproken in de documenten die de
Onderneming van tijd tot tijd deponeert bij de Securities and Exchange
Commission (the "SEC"). Raptor raadt u ten zeerste aan deze documenten te lezen
en te overwegen, met inbegrip van: Raptors jaarverslag op Form 10-K,
gedeponeerd bij de SEC op 22 november 2010; en Raptors kwartaalverslag op Form
10-Q, gedeponeerd bij de SEC op 14 april 2011; die alle gratis verkrijgbaar
zijn op de SEC-website http://www.sec.gov. Volgende schriftelijke en mondelinge
toekomstgerichte mededelingen die aan Raptor of aan personen die namens Raptor
handelen, kunnen worden toegeschreven, zijn uitdrukkelijk in hun geheel
gekwalificeerd door de waarschuwende mededelingen die in Raptors bij de SEC
gedeponeerde verslagen zijn vermeld. Raptor wijst uitdrukkelijk alle
bedoelingen of verplichtingen af om toekomstgerichte mededelingen bij te
werken. 


         CONTACTPERSOON: Trout Group (beleggers)
         Lauren Glaser
         (646) 378-2972
         lglaser@troutgroup.com
         
         The Ruth Group (media)
         Jason Rando
         (646) 536-7025
         jrando@theruthgroup.com