NPS Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ: NPSP), een gespecialiseerd farmaceutisch bedrijf dat vernieuwende behandelingsmethodes ontwikkelt voor zeldzame gastro-intestinale en endocriene stoornissen, heeft vandaag aangekondigd dat haar fase 3 hoofdstudie van GATTEX^® (teduglutide) aan het primaire eindpunt voor doeltreffendheid voldoet, in het verminderen van de afhankelijkheid van parenterale voeding (PN voor parenteral nutrition) bij volwassen patiёnten met korte darmsyndroom (SBS). Het 24-weken durende gerandomiseerde, dubbelblinde onderzoek, bekend onder de naam STEPS, werd ontworpen voor het vergelijken van de doeltreffendheid, veiligheid en verdraagzaamheid van GATTEX ten opzichte van een placebo.

De studie toonde belangrijke statistische resultaten voor het primaire eindpunt van doeltreffendheid, gedefinieerd als het percentage patiёnten dat een vermindering van 20 procent of hoger bereikte van het wekelijkse PN-volume in week 20 en 24, ten opzichte van de basislijn. Bij een poging tot behandeling-analyse (intent-to-treat), werd een respons gezien bij 63 percent (27/43) van de met GATTEX behandelde patiёnten, tegenover 30 percent (13/43) van de met placebo behandelde patiёnten (p=0.002). De patiёnten die een 24-weken behandeling met GATTEX ondergingen, bereikten ook veel grotere verminderingen in het wekelijkse PN-volume tegenover een placebo. Gemiddeld toonden de patiёnten die GATTEX ontvingen een vermindering van 4,4 liter in het wekelijkse PN-volume vanuit een basislijn van vóór de behandeling van 12,9 liter; patiёnten die een placebo ontvingen, toonden een vermindering van 2,3 liter vanuit een basislijn van vóór de behandeling van 13,2 liter (p minder of gelijk aan 0.001).

“SBS-patiёnten die hun voedingsstoffen en vloeistoffen intraveneus krijgen toegediend vanwege slechte absorptie en diarree, worden blootgesteld aan een aantal ernstige complicaties, zoals dodelijke infecties, bloedstolsels en lever- en nieraandoeningen. De STEPS-resultaten doen veronderstellen dat teduglutide ertoe bijdraagt de normale intestinale werking bij patiёnten met korte darmsyndroom te herstellen. Hierdoor hangen zij minder van parenterale voeding af en verhogen zij hun levenskwaliteit,” aldus Palle Bekker Jeppesen, M.D., professor verbonden aan de afdeling voor medische gastro-enterologie, Rigshospitalet, University Hospital van Kopenhagen, Denemarken. “Met deze ontdekkingen komen wij dichter bij een belangrijke, nieuwe therapeutische optie voor patiёnten met deze verzwakkende conditie.”

De STEPS-studie toonde dat GATTEX goed werd verdragen. Vier van de 86 gerandomiseerde patiёnten, waarvan één patiёnt een GATTEX-behandeling ontving en drie met een placebo waren behandeld, onderbroken de studie vanwege neveneffecten. Het schijnt dat neveneffecten samenhangen met de farmacologische effecten van het geneesmiddel.

“Wij zijn zeer blij met deze resultaten, want deze bevestigen onze overtuiging van het gunstige klinische effect van GATTEX voor volwassen patiёnten met korte darmsyndroom,” zei Francois Nader, MD, president en chief executive officer bij NPS Pharmaceuticals. “Gebaseerd op deze resultaten, verwachten wij in de tweede helft van dit jaar een aanvraag in te dienen bij de Inspectie van voedings- en geneesmiddelen (FDA) voor goedkeuring van GATTEX als eerste in zijn soort behandeling voor SBS. Wij danken de patiёnten, klinische onderzoekers, en studiecoördinators die aan deze betekenisvolle studie hebben deelgenomen. Ook betuigen wij onze dank aan onze vroegere Noord-Amerikaanse partner Nycomed die de studie medegeleid en gefinancierd heeft. Wij zien ernaar uit om aanvullende resultaten van de STEPS-studie te kunnen melden in medische bijeenkomsten in de toekomst.”

Meer dan 97 percent van de verkiesbare patiёnten die aan STEPS hebben deelgenomen, kozen ervoor zich voor STEPS 2 in te schrijven. Dit is een voortgezette open-label-studie, waarin alle deelnemers gedurende nog eens 24 maanden een aanvullende behandeling van GATTEX krijgen.

STEPS studieontwerp

STEPS is een internationale, dubbelblinde, placebogecontroleerde fase 3 hoofdstudie ontworpen voor het leveren van extra bewijs voor de veiligheid en doeltreffendheid van GATTEX ter vermindering van de PN-afhankelijkheid bij volwassen SBS-patiёnten.

Negenentwintig centra in Noord-Amerika en Europa lieten hun patiёnten aan de STEPS-studie deelnemen. Zesentachtig patiёnten werden gerandomiseerd en geanalyseerd op doeltreffendheid en veiligheid. Het onderzoek omvatte een beginperiode van PV-optimalisatie en stabilisatie, waarna patiёnten gerandomiseerd werden op 1:1, ter vergelijking van de dagelijkse subcutane dosering van 0.05 mg/kg van GATTEX met een placebo gedurende een behandelingsperiode van 24 weken. Een totaal van 78 patiёnten heeft de studie voltooid.

Het primaire eindpunt voor doeltreffendheid was het percentage patiёnten dat een vermindering van 20 procent of hoger bereikte in het wekelijkse PN-volume in week 20, met eenzelfde respons in week 24, vergeleken met de basislijn. De secundaire eindpunten van de studie omvatten verminderingen van het PN-volume en de directe effecten van verbeterde intestinale absorptie van vloeistof.

NPS werd bij de uitvoering van STEPS ondersteund door haar partner, Nycomed, een wereldwijd farmaceutisch bedrijf met hoofdkantoor in Zwitserland, dat de rechten bezit om teduglutide buiten Noord-Amerika te ontwikkelen en op de markt te brengen. Nycomed verwacht in de eerste helft van 2011 een goedkeuringsaanvraag (Marketing Authorization Application, MAA)in te dienen bij de European Medicines Agency (EMA)voor het op de markt brengen van teduglutide. Beide bedrijven financieren samen zekere externe kosten voor het ontwikkelingsprogramma van teduglutide.

Informatie over telefonische conferentie

NPS zal vandaag een telefonische conferentie geven om 9:00 uur OET om deze resultaten te bespreken. U kunt aan deze telefonische conferentie deelnemen via het nummer (888) 396-2356, onder het wachtwoord 22757353. Bellers uit andere landen kunnen dit doen via (617) 847-8709, met hetzelfde wachtwoord. Ook wordt er een live audio van de telefonische conferentie beschikbaar gesteld op internet. Geïnteresseerden kunnen deze conferentie zien op de NPS-website, http://www.npsp.com.

Voor personen die niet aan de telefonische live conferentie kunnen deelnemen, is er een herhaling beschikbaar via het nummer (888) 286-8010, met wachtwoord 24296023, tot middernacht OET, 14 februari 2011. Bellers uit andere landen kunnen de herhaling zien via het nummer (617) 801-6888, met hetzelfde wachtwoord. De webcast is ook beschikbaar via de NPS-website gedurende deze periode.

Over korte darmsyndroom

Het korte darmsyndroom, of SBS, is een in hoge mate verzwakkende conditie, waardoor de levenskwaliteit van de patiёnt wordt aangetast en wat tot ernstige dodelijke complicaties kan leiden. SBS komt specifiek voor na operatieve verwijdering van een groot deel van de dunne darm vanwege de ziekte van Crohn, ischemie of andere condities. SBS-patiёnten lijden vaak aan voedingstekort, vermoeidheid, osteopenie en gewichtverlies vanwege de verminderde intestinale capaciteit voor het opnemen van voedingsstoffen, water en electrolyten. De gebruikelijke behandeling voor het korte darmsyndroom is de toediening van aanvullende voedingsstoffen, zoals parenterale voeding (PN voor parenteral nutrition), of intraveneuze voeding voor het leveren van de nodige aanvulling en stabilisatie.

Hoewel PN voedingsondersteuning kan bieden aan patiёnten met korte darmsyndroom, verbetert dit niet de capaciteit van het eigen lichaam om voedingsstoffen op te nemen. PN wordt ook in verband gebracht met ernstige complicaties, zoals infecties, bloedstolsels of leveraandoeningen, waarbij de risico's hiervan verhogen naarmate de tijd waarin de patiёnten PN krijgen toegediend, langer wordt. Patiёnten met parenterale voeding ondervinden vaak een slechte levenskwaliteit, met slaapmoeilijkheden, frequent urineren en verlies van autonomie.

In de V.S. zijn er naar schatting 10.000 tot 15.000 SBS-patiёnten die van PN afhangen. De kosten hiervoor bedragen meer dan $100.000 jaarlijks per patiёnt.

Over GATTEX^® (teduglutide)

GATTEX (teduglutide) is een nieuw, recombinant analoog van humane glucagon-gelijkende peptide 2, een proteïne betrokken bij het herstel van de intestinale mucosa. GATTEX bevindt zich in fase 3 ontwikkeling voor de vermindering van de afhankelijkheid van parenterale voeding (PN) in volwassen patiёnten met korte darmsyndroom (SBS). NPS heeft de resultaten gerapporteerd van voltooide studies waarin GATTEX een gunstig veiligheidsprofiel toonde. Hierbij werden verminderingen in het gemiddelde PN-volume vanuit de basislijn vóór de behandeling geobserveerd. NPS heeft ook in het vooruitzicht preklinische studies uit te voeren ter evaluatie van teduglutide in nevencondities van darmstoornissen.

Teduglutide heeft de toewijzing als weesgeneesmiddel voor de behandeling van SBS ontvangen van de Amerikaanse Food and Drug Administration en de European Medicines Agency.

In 2007 verleende NPS aan Nycomed de rechten voor het ontwikkelen en op de markt brengen van teduglutide buiten de Verenigde Staten. NPS behoudt alle rechten op teduglutide in Noord-Amerika.

Over NPS Pharmaceuticals

NPS Pharmaceuticals ontwikkelt nieuwe behandelingsopties voor patiёnten met zeldzame gastro-intestinale en endocriene stoornissen. Op dit moment stelt het bedrijf twee fase 3 registratieprogramma's in het vooruitzicht. Teduglutide, een eigendomsanaloog van GLP-2, is in fase 3 ontwikkeling voor parenterale voeding afhankelijke volwassen patiёnten met korte darmsyndroom, en bevindt zich in preklinische ontwikkeling voor nevencondities van darmstoornissen. NPSP558 (parathyroïde hormoon 1-84 [rDNA oorsprong] injectie) is in fase 3 ontwikkeling als een hormonale vervangingstherapie voor hypoparathyroïdisme. NPS vult haar eigendomsprogramma's aan met een op licentierechten gebaseerde portfolio van producten en productkandidaten waaronder overeenkomsten met Amgen, Kyowa Hakko Kirin, Nycomed en Ortho-McNeil Pharmaceutical.

“NPS”, “NPS Pharmaceuticals”, en “GATTEX” zijn geregistreerde handelsmerken van het bedrijf. Alle andere handelsmerken, handelsnamen of servicemerken die in dit persbericht voorkomen zijn eigendom van hun respectievelijke eigenaars.

Verklaringen die in dit persbericht voorkomen, die niet historisch van aard zijn, bevatten toekomstgerichte verklaringen in de zin van de "safe harbor" verklaringen onder de Private Securities Litigation Reform Act van 1995. Deze verklaringen zijn gebaseerd op de huidige verwachtingen en overtuigingen van het bedrijf, en zijn onderhevig aan een aantal factoren en onzekerheden die ertoe kunnen leiden dat de werkelijke resultaten wezenlijk verschillen van de resultaten beschreven in de toekomstgerichte verklaringen. Onder de risico's met betrekking tot de zaken van het bedrijf worden verstaan, met inbegrip van maar niet beperkt tot, de risico's dat een bedrijf niet op geslaagde wijze haar preklinische en klinische studies kan voltooien binnen de geplande tijdperiodes, of dat zij deze in het geheel niet kan voltooien, het risico dat er geen goedkeuring wordt verkregen voor het op de markt brengen van GATTEX en NPSP558, risico's gepaard gaande met de bedrijfsstrategie, en alle andere risicofactoren die beschreven worden in de documentatie die het bedrijf van tijd tot tijd deponeert bij de Amerikaanse Securities and Exchange Commission, waaronder haar jaarverslag op Form 10-K en Form 10-Qs. Alle informatie in dit persbericht is geldig vanaf de datum van dit persbericht en NPS neemt niet de verplichting op zich deze informatie bij te werken.

Deze bekendmaking is officieel geldend in de originele brontaal. Vertalingen zijn slechts als leeshulp bedoeld en moeten worden vergeleken met de tekst in de brontaal welke als enige juridische geldigheid beoogt.