AMT's gentherapie voor Duchenne spierdystrofie verkrijgt weesgeneesmiddelen status van Amerikaanse gezondheidsautoriteit
24/09/2010 08:01
PR Newswire
AMSTERDAM, September 24, 2010 /PRNewswire/ -- Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) Holding N.V. (Euronext: AMT), een
vooraanstaande biotechonderneming actief op het gebied van menselijke
gentherapie, maakt bekend dat de Amerikaanse Food and Drug Administration
(FDA) haar gentherapie voor de behandeling van Duchenne spierdystrofie (DMD)
de weesgeneesmiddelen status heeft verleend. In oktober 2009 verkreeg deze
gentherapie, AMT-080, deze status al van de European Medicines Agency voor de
Europese Unie.
AMT heeft in een preklinisch model van DMD de effectiviteit
van haar benadering aangetoond. Deze zogeheten proof of concept studies laten
zien dat AMT's technologie leidt tot de synthese van een functioneel
dystrofine-eiwit in zowel het hart als het spierstelsel en daarmee
spierdystrofie voorkomt. Deze data bevestigen een eerdere studie waarin
gentherapie succesvol het dystrofine-eiwit herstelde in aangetaste
spiercellen verkregen uit weefsel van DMD-patiënten. De aanvang van een
klinische fase I/II studie staat gepland voor eind 2012.
AMT heeft een innovatiekrediet van maximaal EUR4 miljoen ontvangen van de
Nederlandse overheid ter ondersteuning van de ontwikkeling van deze
gentherapie tegen Duchenne spierdystrofie. Het krediet is toegekend door
SenterNovem, het agentschap voor duurzaamheid en innovatie van het
Nederlandse Ministerie van Economische Zaken.
"Het is bijzonder dat we in deze vroege fase van het onderzoek de FDA
hebben kunnen overtuigen van de potentie van deze therapie. We denken dat
onze beproefde AAV-techniek, die we gebruiken voor al onze gentherapie
producten ons een duidelijk voordeel geeft. AMT heeft drie klinische studies
uitgevoerd met haar belangrijkste product Glybera(R), dat gebruikt maakt van
dezelfde AAV-techniek, die bevestigen dat deze veilig en effectief is," zegt
Jörn Adag, CEO van Amsterdam Molecular Therapeutics.
De weesgeneesmiddelen status van de FDA is bedoeld om de ontwikkeling van
nieuwe therapieën voor de behandeling van ziekten of aandoeningen waaraan
minder dan 200.000 mensen in de Verenigde Staten lijden te stimuleren. Met de
weesgeneesmiddelen status komt AMT-080 in aanmerking voor belastingvoordelen
met betrekking tot de klinische ontwikkelingskosten en voor ondersteuning van
de FDA bij de behandeling van het medicijn in de registratiefase. De status
biedt AMT-080, na goedkeuring van het product, zicht op marktexclusiviteit
gedurende zeven jaar in de Verenigde Staten.
Over de ziekte van Duchenne
DMD is een ernstige aandoening die zich kenmerkt door een toenemende
verzwakking van de spieren. De ziekte treft jonge kinderen, vrijwel
uitsluitend jongens, en leidt tot een zich uitbreidende verlamming en als
gevolg daarvan sterfte op jonge leeftijd. De aandoening wordt veroorzaakt
door mutaties in het dystrofinegen, waardoor de productie van functioneel
dystrofine-eiwit, een fundamentele component van het spierweefsel, wordt
geblokkeerd.
Er is momenteel geen behandeling die de fatale afloop van de ziekte
voorkomt. DMD komt voor bij één op de 3.500 jongens. Hiermee is het een van
de meest veelvoorkomende vormen van spierdystrofie.
Over Amsterdam Molecular Therapeutics (AMT) Holding N.V.
AMT is een wereldleider op het gebied van de ontwikkeling van gentherapie
met gebruik van adeno-geassocieerde virussen (AAV) voor het transport van
therapeutische genen. Haar expertise heeft de onderneming in staat gesteld om
waarschijnlijk het eerste stabiele en schaalbare AAV productieplatform te
ontwerpen en valideren. Dit geoctrooieerde platform biedt grote mogelijkheden
voor de behandeling van een groot aantal (zeldzame) ziekten veroorzaakt door
één verkeerd functionerend gen. De pijplijn van AMT omvat momenteel een
aantal op AAV gebaseerde therapieën: lipoproteinelipase-deficientie (LPLD),
hemofilie B, Duchenne spierdystrofie (DMD), acute intermitterende porfyrie en
de ziekte van Parkinson. Deze producten bevinden zich in uiteenlopende stadia
van onderzoek en ontwikkeling. AMT is opgericht in 1998 en gevestigd in
Amsterdam.
De Nederlandse tekst is een vertaling van het originele Engelstalige
bericht. Mocht zich een verschil in de tekst voordoen dan prevaleert de
Engelstalige versie.
PRN NLD
Voor nadere informatie: Ellen Roest, AMT Communications, Mobile +31-6-2900-6179, e.roest@amtbiopharma.com; Mike Sinclair, Halsin Partners, Mobile +44-20-7318-2955, msinclair@halsin.com; Jörn Aldag, Chief Executive Officer, Tel +31(0)20-566-7394, j.aldag@amtbiopharma.com
-