AMT's Marketing Authorisation Application voor Glybera(R) verloopt op schema
18/08/2010 07:01
PR Newswire
AMSTERDAM, August 18, 2010 /PRNewswire/ -- Amsterdam Molecular Therapeutics (Euronext: AMT), een
wereldleider op het gebied van gentherapie kondigt vandaag aan dat de
aanvraag voor marketing registratie (MAA) voor Glybera(R) op schema loopt.
Dit in aansluiting op haar bijeenkomsten met de European Medicine Agency
(EMA) waarin de 120 dagen lijst van vragen besproken is. Het bedrijf vertouwt
erop dat de MAA voor Glybera(R), een gentherapie product voor de behandeling
van lipoproteïne-lipase deficiëntie (LPLD), volgens schema zal verlopen en
medio 2011 tot een formeel besluit zal leiden.
AMT heeft twee bijeenkomsten gehad met de commissie voor
Advanced Therapy Medicinal Products (CAT) van de EMA, waarin de vragen zijn
besproken. Deze meetings gaven AMT de gelegenheid een strategie vast te
stellen om de vragen op tijd en effectief te beantwoorden.
En verder bleek dat AMT voor de beantwoording van de vragen
geen verdere klinische studies met nieuwe patiënten hoeft uit te voeren.. De
antwoorden op de vragen zullen voor een deel, worden ondersteund met extra
data en analyses van patiënten die al eerder behandeld zijn met Glybera(R).
Onder andere ook de data, van het eenjaarsvervolgonderzoek van klinische
studie CT-AMT-011-02.
"We hebben een responsstrategie ontwikkeld die, wanneer
uitgevoerd los van onvoorziene bijwerkingen of vertragingen, ons in staat
moet stellen op schema te blijven voor een beslissing van EMA medio 2011 zegt
Jörn Aldag CEO van Amsterdam Molecular Therapeutics. Het registratietraject
met een innovatief product als Glybera(R) is niet alleen heel belangrijk voor
AMT, het geeft ook hoop aan duizenden patiënten die aan zeldzame ziekten
leiden. Gentherapie draagt de belofte in zich, een serie van aandoeningen
veroorzaakt door één enkel defect gen, te kunnen genezen. AMT zal er alles
aan doen dit tot een succes te maken, en dit unieke product op de markt te
brengen.
Over LPLD
LPLD is een zeldzame ernstig invaliderende en potentieel dodelijke
aandoening, waarvoor thans nog geen goedgekeurde therapie beschikbaar is. De
ziekte wordt veroorzaakt door mutaties in het LPL-gen, wat resulteert in een
sterk afgenomen of afwezige werking van het LPL-eiwit bij patiënten. Dit
eiwit is van belang bij de afbraak van grote vetdragende deeltjes die na
iedere maaltijd in de bloedbaan circuleren. Wanneer dergelijke
transportdeeltjes - chylomicronen - zich in het bloed ophopen, kan dat een
blokkering van kleinere bloedvaten veroorzaken, wat weer kan leiden tot
alvleesklierontsteking. Terugkerende alvleesklierontsteking bij LPLD
patiënten kan uitmonden in moeilijk te behandelen diabetes en geassocieerd
met significante ziekte- en sterftecijfers
Over Amsterdam Molecular Therapeutics
AMT, is een wereldleider op het gebied van de ontwikkeling van
gentherapie met gebruik van adeno-geassocieerde virussen (AAV) voor het
transport van de genen. Deze techniek heeft de onderneming in staat gesteld
om, wat waarschijnlijk het eerste stabiele en schaalbare AAV
productieplatform is, te ontwerpen en valideren. Dit eigen platform biedt
grote mogelijkheden voor de behandeling van een groot aantal (zeldzame)
ziekten veroorzaakt door één deficiënt gen. De pijplijn van AMT omvat
momenteel een aantal op AAV gebaseerde therapieën:
lipoproteinelipase-deficentie (LPLD), hemofilie B, Duchenne Musculaire
Dystrofie (DMD), acute intermitterende porfyrie en de ziekte van Parkinson.
Deze producten bevinden zich in uiteenlopende stadia van onderzoek en
ontwikkeling. AMT is opgericht in 1998 en gevestigd in Amsterdam.
De Nederlandse tekst is een vertaling van het originele Engelstalige
bericht. Mocht zich een verschil in de tekst voordoen dan prevaleert de
Engelstalige versie.