Octapharma ontvangt goedkeuring van exclusiviteit van weesgeneesmiddel voor wilate(R) - de eerste vervangingstherapie specifiek ontwikkeld voor de von Willebrand-ziekte 13/01/2010 10:08

PR Newswire

LACHEN, Zwitserland, January 13 /PRNewswire/ --

- Mijlpaal luidt de intrede in van het Zwitsers bedrijf in de Amerikaanse bloedstollingsmarkt

Octapharma AG, een van de grootste fabrikanten van plasmaproducten wereldwijd, heeft vandaag aangekondigd dat het van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA) de goedkeuring van exclusiviteit van weesgeneesmiddel voor wilate(R) heeft ontvangen. De benoeming werd toegewezen voor het gebruik van wilate(R) voor de behandeling van spontane of door een verwonding veroorzaakte bloedingsepisodes bij patiënten met een hevige vorm van de von Willebrand-ziekte alsook bij patiënten met een milde of gematigde vorm van de von Willebrand-ziekte van wie bekend staat of vermoed wordt dat het gebruik van desmopressine bij hen ineffectief is of een contra-indicatie vormt.

FDA's goedkeuring en toewijzing tot weesgeneesmiddel van wilate(R) luidt de intrede van Octapharma USA in in de bloedstollingsmarkt en de beschikbaarheid van het product staat gepland voor begin 2010. Octapharma USA is de snelgroeiende Amerikaanse afdeling van Octapharma AG, een van de grootste fabrikanten van plasmaproducten wereldwijd.

"De goedkeuring van de exclusiviteit van het weesgeneesmiddel voor wilate(R) door de FDA is een belangrijke troef in Octapharma's ontwikkeling van dit medicijn," vertelt Kim Björnstrup, Vice-Chairman van Octapharma Group. "Een vereiste om de exclusiviteit van het weesgeneesmiddel te ontvangen was aan de FDA uitleg verschaffen waarom wilate(R) klinisch superieur zou zijn aan bestaande therapieën (1). Wilate(R) werd specifiek ontwikkeld en vervaardigd voor de behandeling van de von Willebrand-ziekte. De unieke combinatie van twee stappen voor virale verzwakking, een hoge zuiverheid en een fysiologische 1:1 ratio van FVIII en de von Willebrand-factor levert een behandelingsoptie van de volgende generatie voor patiënten met de von Willebrand-ziekte."

Over wilate(R):
Wilate(R) is een onlangs ontwikkeld, dubbel virusgeïnactiveerd concentraat van von Willebrand-factor/Stollingsfactor VIII van een hoge zuiverheid (Menselijk) dat in vier prospectieve klinische onderzoeken, waarbij zowel objectieve als subjectieve criteria gebruikt werden, zijn werkzaamheid aantoonde voor alle types van de von Willebrand-ziekte waaronder ook kinderpatiënten.

Op 4 december 2009 ontving wilate(R) FDA-registratie voor de behandeling van spontane en door verwonding veroorzaakte bloedingsepisodes bij patiënten met een hevige vorm van de von Willebrand-ziekte alsook bij patiënten met een milde of gematigde vorm van de de von Willebrand-ziekte van wie bekend staat of vermoed wordt dat het gebruik van desmopressine bij hen ineffectief is of een contra-indicatie vormt. (2) wilate(R) is het eerste dubbel virusgeïnactiveerd concentraat van von Willebrand-factor/Stollingsfactor VIII van een hoge zuiverheid waarbij gebruik wordt gemaakt van het solvent/detergens (S/D) proces en van een heteluchtsterilisatiesysteem. De geselecteerde zuiveringsprocessen isoleren het von Willebrand-factor/factor VIII complex onder sterk proteïnebeschermende omstandigheden, wat resulteert in een 1:1 ratio van VWF:RCo (ristocetine cofactor) en factor VIII- activiteiten die gelijkaardig zijn aan normaal plasma. Wilate(R) wordt uitsluitend verkregen uit grote hoeveelheden menselijk plasma verzameld in de Verenigde Staten. FDA keurde plasmadonatiecentra goed en er wordt geen albumine toegevoegd als een stabilisator.

Vier prospectieve klinische onderzoeken hebben de veiligheid, verdraaglijkheid en hemostatische werkzaamheid van wilate(R) aangetoond bij de behandeling van acute bloedingsepisodes en profylaxe bij patiënten met verschillende types van de von Willebrand-ziekte. Door middel van objectieve criteria werd wilate(R) waargenomen in 1068 bloedingsepisodes en als succesvol vastgesteld in tussen 84% en 93% van de gevallen waarbij de resultaten variëren afhankelijk van het patiënttype.(3)

Sinds het midden van de jaren tachtig werden de vereisten voor de virale veiligheid van plasmabereidingen alsmaar strenger gemaakt waarbij het aantonen van de viruseliminatie/virusinactivatie vereist werd (4) (5). Verscheidene virale inactivatiestappen hebben de veiligheid van stollingsproducten vergroot, maar S/D-inactivatie is de huidige gouden standaard voor de veiligheid tegen uiterst infectieuze envelopvirussen (6). Octapharma was de eerste fabrikant die de S/D-inactivatie toepaste op een massaproductie van plasmaderivaten. Het vervaardigingsproces van wilate(R) levert twee onafhankelijke en werkzame virusinactivatieprocedures, namelijk de S/D-behandeling in het groot en het heteluchtsterilisatiesysteem van het gevriesdroogde product in de laatste houder. Daarenboven draagt de ionenuitwisselingschromatografiestap die gebruikt wordt tijdens de vervaardiging van wilate(R) bij tot de virale veiligheid.

Menselijk plasma bevat von Willebrand-factor en factor VIII aan een zeer lage concentratie. Het vervaardigingsproces van wilate(R) werd ontworpen om de proportie van von Willebrand-factor/factor VIII complex te verrijken. Begeleidende plasmaproteïnen die aanleiding kunnen geven tot klinische bijwerkingen alsook proteases die de stabiliteit van de stollingsfactoren kunnen schaden en hun natuurlijke structuur en functionaliteit afbreken, worden efficiënt verwijderd tijdens de productie.

Over de von Willebrand-ziekte
De von Willebrand-ziekte is de meest voorkomende bloedingsstoornis en wordt volgens de Amerikaanse Centra voor de Controle en Preventie van Ziektes teruggevonden bij ongeveer 1% tot 2% van de Amerikaanse bevolking.(7) De ziekte is een resultaat van het onvermogen van het lichaam om functionele von Willebrand-factor, het menselijke proteïne dat bloed helpt stollen, aan te maken.

Over de Octapharma Group
Octapharma haar hoofdbureau bevindt zich in Lachen in Zwitserland en het is een van de grootste fabrikanten van plasmaproducten wereldwijd en is al meer dan 25 jaar toegewijd aan patiëntenzorg en medische innovatie. Octapharma's kernactiviteit is de ontwikkeling, productie en verkoop van hoogwaardige menselijke proteïnetherapieën uit zowel menselijk plasma als menselijke cellijnen, waaronder immunoglobuline intraveneus (IGIV). In de Verenigde Staten wordt het IGIV-product van Octapharma, octagam(R) (immunoglobuline intraveneus 5%), gebruikt om stoornissen van het immuunsysteem te behandelen, en Octapharma's albumine wordt aangewezen voor het herstel en het onderhoud van het circulerende bloedvolume. Octapharma heeft meer dan 3000 werknemers en heeft biofarmaceutische ervaring in 80 landen wereldwijd, waaronder de Verenigde Staten waar Octapharma gevestigd is Hoboken in New Jersey. Octapharma beheert twee hoogtechnologische productiesites waaraan een vergunning verleend is door de Amerikaanse Food and Drug Administration, waardoor het het hoogste niveau van productieflexibiliteit verschaft en producttekorten minimaliseert. Meer informatie kunt u vinden op www.octapharma.com .

Toekomstgerichte verklaringen
Dit nieuwsbericht bevat toekomstgerichte verklaringen die gekende en ongekende risico's, onzekerheden en andere factoren bevatten waar het bedrijf geen controle op uitoefent. Het bedrijf neemt op geen enkele wijze aansprakelijkheid op zich om deze toekomstgerichte verklaringen te updaten of om ze in overeenstemming te brengen met toekomstige gebeurtenissen of ontwikkelingen. Deze factoren omvatten resultaten van huidige of in behandeling zijnde onderzoeks- en ontwikkelingsactiviteiten en acties door de FDA of andere regulerende instanties.

Referenties

(1) Department of Health and Human Services Food and Drug Administration 21 CFR Part 316 (labelnr. 85N-0483), RIN 0905-AB55
Weesgeneesmiddelregeuleringen, Onderdeel C Beschikbaar op
www.fda.gov/ForIndustry/DevelopingProductsforRareDiseasesConditions/HowtoapplyforOrphanProductDesignation/ucm135122.htm (2) Goedgekeurde volledige voorschriftinformatie wilate(R), december 2009.
(3) Ibid.
(4) Opmerking voor begeleiding aangaande validatiestudies over virussen: Het ontwerp, de bijdragen en interpretatie van studies die de inactivatie en verwijdering van virussen valideren CPMP/BWP/268/95 februari 1996. (5) Opmerking voor begeleiding aangaande uit plasma verkregen producten CPMP/BWP/269/95, rev.2. juli 1998.
(6) Farrugia A . Gids voor de vaststelling van de
stollingsfactorconcentraten voor de behandeling van hemofilie. 2003, WFH. (7) Centers for Disease Control and Prevention. Bloedingsstoornissen. Beschikbaar op www.cdc.gov/ncbddd/hbd/hemophilia.htm . Kennis genomen op 22 november 2009.

DIT PERSBERICHT IS NIET BEDOELD VOOR PUBLICATIE IN DE VERENIGDE STATEN.

Olaf Walter, MD, PhD, Hoofd van Internationale Business Unit Stolling, olaf.walter@octapharma.ch, +41-55-4512-115






-