AMT dient registratieaanvraag voor Glybera(R) in bij EMA
11/01/2010 07:45
PR Newswire
AMSTERDAM, Nederland, January 11 /PRNewswire/ -- AMT - Amsterdam Molecular Therapeutics N.V. (Euronext: AMT),
een vooraanstaande biotechonderneming actief op het gebied van humane
gentherapie, maakt bekend dat het de registratieaanvraag (Marketing
Authorisation Application) voor haar product Glybera(R), AMT's meest
vergevorderde product gericht op lipoproteinelipase-deficiënte patiënten,
heeft ingediend bij de Europese registratieautoriteit EMA - European
Medicines Agency (tot voor kort bekend als EMEA).
AMT heeft in Europa en Canada twee klinische studies gericht
op lipoproteinelipase-deficiëntie (LPLD) uitgevoerd. Meerjarige
vervolgstudies vinden momenteel plaats, alsmede een nieuwe studie in Canada.
In deze drie studies is aangetoond dat toediening van Glybera(R) heeft geleid
tot een aanzienlijke afname van het aantal gevallen van pancreatitis, of wel
acute ontsteking van de alvleesklier, de belangrijkste invaliderende
complicatie bij LPLD. Deze studies tonen verder aan dat Glybera(R) een
uitstekend veiligheidsprofiel heeft.
"We zijn bijzonder blij dat we het Glybera(R)-dossier hebben
ingediend bij de EMA. AMT is hiermee het eerste bedrijf dat als eerste in
staat geweest om met succes een gen-therapie te ontwikkelen voor een
aandoening veroorzaakt door een genetisch defect," zegt AMT CEO Jörn Aldag.
"Maar daarnaast is het ook van belang dat Glybera(R) AMT's productie platform
gebaseerd op adeno-geassocieerde virussen (AAV) valideert. Dit platform wordt
ook toegepast bij de ontwikkeling van de overige gen-therapeutische producten
in AMT's portfolio."
De aanvraag voor Glybera(R) verkeert thans in de
validatiefase. De start van de formele beoordeling wordt later deze maand
verwacht. Het registratiedossier zal worden beoordeeld in een zogeheten
centrale procedure voor nieuwe innoverende geneesmiddelen zoals gen-therapie
producten.
Over LPLD
LPLD is een zeldzame ernstig invaliderende en potentieel
dodelijke aandoening, waarvoor thans nog geen goedgekeurde therapie
beschikbaar is. De ziekte wordt veroorzaakt door mutaties in het LPL-gen, wat
resulteert in een sterk afgenomen of afwezige werking van het LPL-eiwit bij
patiënten. Dit eiwit is van het belang bij de afbraak van grote vetdragende
deeltjes die na iedere maaltijd in de bloedbaan circuleren. Wanneer
dergelijke transportpartikels - chylomicronen - zich in het bloed ophopen,
kan dat een blokkering van kleinere bloedvaten veroorzaken, wat weer kan
leiden tot pancreatitis. Pancreatitis heeft in het algemeen ziekenhuisopname
tot gevolg en leidt in de meest ernstige vorm in 15% van de gevallen tot
overlijden. Terugkerende pancreatitis bij LPLD patiënten kan uitmonden in
moeilijk te behandelen diabetes. LPLD leidt in vele gevallen tot ernstige
ziekte dan wel sterfte.
Over Amsterdam Molecular Therapeutics
AMT, opgericht in 1998 en gevestigd in Amsterdam, is een
succesvolle biotechonderneming op het gebied van de ontwikkeling van humane
gentherapie. Toepassing van adeno-geassocieerde virussen (AAV) voor het
transport van de genen heeft de onderneming in staat gesteld om wat
waarschijnlijk het eerste stabiele en schaalbare AAV productieplatform is te
ontwerpen en valideren. Dit gepatenteerde platform biedt grote mogelijkheden
voor de behandeling van een groot aantal (zeldzame) ziekten veroorzaakt door
een deficiënt gen. De pijplijn van AMT omvat momenteel een aantal op AAV
gebaseerde therapieën: lipoproteinelipase-deficentie (LPLD), hemofilie B,
Duchenne Musculaire Dystrofie (DMD), acute intermitterende porfyrie en de
ziekte van Parkinson. Deze producten bevinden zich in uiteenlopende stadia
van onderzoek en ontwikkeling.
---
AMT zal zich presenteren op de Biotech Showcase Conference,
Marines Memorial Club and Hotel, 609 Sutter Street, San Francisco op dinsdag
12 januari, 2010 om 16.00 uur plaatselijke tijd.
De Nederlandse tekst is een vertaling van het originele Engelstalige
bericht. Mocht zich een verschil in de tekst voordoen dan prevaleert de
Engelstalige versie.
http://www.amtbiopharma.com
PRN NLD
Voor nadere informatie: Jörn Aldag, Chief Executive Officer, Tel +31(0)20-566-7394, j.aldag@amtbiopharma.com .
-