AMC Voorlichting, tel. 020 - 566 2929.
Studie legt basis voor gentherapie bij verstoorde vetzuurstofwisseling
Promotie Geneeskunde
donderdag 17 september, 12.00 uur
Stefan Vaessen legt een fundament voor het gebruik van gentherapie bij patiënten met een verstoorde vetzuurstofwisseling. Hij deed onderzoek naar apolipoproteïnen, eiwitten die de bouwstenen vormen van lipoproteïnen - de bolvormige deeltjes die zorgen voor het transport van vetten in ons bloed. Apolipoproteïnen zijn onmisbaar voor de stofwisseling. Een gebrek aan deze eiwitten kan dan ook leiden tot ernstige complicaties zoals hart- en vaatziekten, ontstekingsreacties in de alvleesklier of ontwikkelingsstoornissen. Vaessen onderzocht of zo'n gebrek kan worden aangevuld door apolipoproteïnen aan te laten maken via gentherapie. Via studies bij muizen ontdekte hij dat het apolipoproteïne A-I op deze manier langdurig tot expressie komt in levercellen. Hierbij gebruikte Vaessen een veilige virale vector, het adeno-geassocieerd virus ofwel AAV, om genetisch materiaal in de levercellen te brengen. Een volgende stap op weg naar gentherapie wordt het testen van deze aanpak in geschikte diermodellen, waarbij de onderzoekers willen achterhalen of de verhoogde expressie van apo-eiwitten inderdaad leidt tot verminderde atherosclerose (aderverkalking).
Dhr. S.F.C. Vaessen: Apolipoproteins A-1 and A-V as gene therapeutic targets to intervene in lipid metabolism. Promotor is dhr. prof. dr. J.J.P. Kastelein.
Locatie: Agnietenkapel, Oudezijds Voorburgwal 231, Amsterdam.
Universiteit van Amsterdam