Vereniging Spierziekten Nederland

Nieuws

Europese samenwerking in Duchenne-onderzoek

Prosensa is een van oorsprong Leids bedrijf dat een medicijn wil ontwikkelen voor de ziekte van Duchenne. Voor het uitvoeren van de proeven gaat Prosensa samenwerken met het grote Europese samenwerkingsverband TREAT-NMD.

ballon Leiden Prosensa heeft pas een fase I/II studie afgerond met haar meest geavanceerde product, PRO-051 voor de behandeling van de ziekte van Duchenne en verwacht begin volgend jaar te kunnen starten met een fase II/III studie. PRO-051 is gericht tegen een specifieke mutatie in het dystrophine gen die voorkomt bij ongeveer 13% van de patiënten met Duchenne. Om de fase II/III studie te kunnen opzetten is het noodzakelijk om die patiënten te selecteren die deze mutatie vertonen. Hiervoor zal Prosensa nu gaan samenwerken met TREAT-NMD.

TREAT-NMD is een "Network of Excellence" dat in 2007 werd opgericht met als doel om beloftevolle nieuwe behandelingen voor neuromusculaire aandoeningen zo vlug mogelijk bij de patiënt te brengen. De VSN is hierbij betrokken. Zij beheren ondermeer een databank met de precieze klinische en genetische gegevens van meer dan 9.000 Duchenne patiënten wereldwijd. Op basis van een eerste screening werden 300 mogelijke kandidaten geïdentificeerd verspreid over 21 landen.

Zie verder de website van Prosensa.
08 september 2009

VSN - Lt. gen. van Heutszlaan 6 - 3743 JN Baarn tel: 035-5480480 Spierziekten Infolijn: 0900-5480480 - E-mail: vsn@vsn.nl - Postbank 1422400