Philips

Persinformatie

5 augustus 2009
PHILIPS EN GLYGENIX THERAPEUTICS BUNDELEN KRACHTEN IN ONDERZOEK NAAR ULTRASOON GEMEDIEERDE GENTHERAPIE

Eindhoven - Koninklijke Philips Electronics (NYSE: PHG, AEX: PHI) en GlyGenix Therapeutics Inc. (Woodbridge, Connecticut, VS) hebben vandaag aangekondigd dat ze een gezamenlijke onderzoeksovereenkomst hebben ondertekend voor een haalbaarheidsonderzoek naar het gebruik van ultrasone technieken voor gentherapie. De samenwerking zal zich vooral richten op de behandeling van glycogeenstapelingsziekte type 1a (GSD1a) in preklinisch onderzoek. Het samenwerkingsverband combineert de expertise van Philips op het gebied van beeldvormende medische technieken voor diagnose en minimaal invasieve medische procedures met de deskundigheid van GlyGenix in het corrigeren van het genetisch defect bij GSD1a.

"De mogelijkheid om genen doelgericht af te geven op basis van een gerichte methode betekent een wezenlijke stap vooruit in het corrigeren van genetische afwijkingen, en biedt zicht op genezing van erfelijke aandoeningen zoals GSD1a," aldus William Fodor, Chief Scientific Officer bij GlyGenix Therapeutics Inc. Bij de ultrasoon gemedieerde DNA-afgiftetechnieken van Philips kan het gen-transport bovendien plaatsvinden zonder de groottebeperkingen en andere restricties die gelden voor systemen die gebruik maken van een virus als drager. Dit zou de mogelijkheid bieden tot het ontwikkelen van stabielere en effectievere therapeutische genen."

"Medische beeldvormende systemen spelen nu reeds een essentiële rol in minimaal invasieve procedures, bijvoorbeeld bij het openen van geblokkeerde kranslagaderen, het herstellen van hartritmestoornissen of het afnemen van weefselbiopten bij verdachte laesies," zegt Henk van Houten, senior vice-president bij Philips Research en hoofd van het Healthcare-onderzoeksprogramma. "De ontwikkeling van ultrageluidtechnieken die geneesmiddelen, genen en stamcellen op niet-invasieve wijze doelgericht transporteren naar specifieke delen van het lichaam biedt tal van nieuwe mogelijkheden voor verbetering van de patiëntenzorg."

GSD1a is een erfelijke aandoening die, als gevolg van een defect in het G6Pase-gen waardoor het lichaam niet in staat is het enzym glucose-6-fosfatase aan te maken, wat de bloedglucosespiegels in het lichaam reguleert. GSD1a is weliswaar zeldzaam, maar deze aandoening leidt wel tot een drastische vermindering van de kwaliteit van leven. Bovendien kunnen er op jong-volwassen leeftijd potentieel levensbedreigende aan GSD1a gerelateerde aandoeningen optreden. Er zijn nog geen goedgekeurde curatieve behandelmethoden beschikbaar voor GSD1a. Correctie van het genetisch defect dat aan de aandoening ten grondslag ligt, biedt perspectief voor een doelmatige behandeling die GSD1a-patiënten in staat stelt een normaal leven te leiden.

Bij de huidige gentherapieën die de corrigerende genmoleculen via de bloedbaan transporteren bereiken vaak te weinig van deze moleculen het doelorgaan. In preklinisch onderzoek is evenwel aangetoond dat opname door middel van sonoporatie succesvoller kan zijn. Daarbij wordt, nadat het DNA is geinjecteerd, gericht ultrageluid naar het te behandelen orgaan gezonden. Sonoporatie vergroot de doorlaatbaarheid van de vaatwand en de celmembranen van het onderliggende weefsel en maakt zo de opname van grote moleculen, die normaal niet door de cellen worden opgenomen, en dus ook de opname van therapeutische genen mogelijk. Anders dan bij de huidige gentherapieën die werken op basis van celinfectie met virale vectoren bestaat er geen risico van een antivirale immuunrespons of ontstekingsreactie. Daarom kan deze gerichte methode leiden tot vermindering van bijwerkingen

De voorgestelde behandeling staat bekend als 'ultrasound-mediated plasmid DNA (pDNA)'. Het betreffende onderzoekprogramma is specifiek gericht op expressie van functioneel humaan therapeutisch G6Pase-pDNA in de lever, het belangrijkste orgaan dat verantwoordelijk is voor de glycogeenopstapeling en glucoseafgifte. Preklinisch onderzoek naar de haalbaarheid van de techniek wordt uitgevoerd door Philips Research en GlyGenix Therapeutics, in samenwerking met de Duke University School of Medicine, Division of Medical Genetics (Durham, North Carolina, VS). Deze universitaire instelling geniet een toonaangevende reputatie op het gebied van GSD1a-diagnose, managed care, kindergenetica en experimentele modellen.

GlyGenix Therapeutics Inc. bezit een wereldwijde exclusieve licentie voor het G6Pase-gen, het G6Pase-eiwit en alle verwante mutaties voor de behandeling van GSD1a. GlyGenix zal trachten een zogeheten 'orphan drug designation' te verkrijgen voor de behandeling van GSD1a. Dit zou dan resulteren in een marktexclusiviteit voor de duur van zeven jaar.

Hoge resolutie beeldmateriaal
http://www.philips.nl/about/news/press/20090805_persbericht_glygenix_therapeutics.page

Achtergrondinformatie
http://www.philips.nl/about/news/press/20090805_glygenix_technology_backgrounder.page