Nieuws
Nederlandse regels belemmeren onderzoek
De eisen die de Nederlandse overheid stelt aan trials bij kinderen,
werken contraproductief. Dat is de mening van de VSN. Door strikte
regelgeving kunnen in Nederland geen trials plaatsvinden met het
middel PTC124 (ataluren) bij Duchenne.
Logo PTC Vandaag wordt in verschillende media gemeld dat in Nederland
geen trials plaatsvinden met een experimenteel medicijn voor jongens
met Duchenne. Dit heeft te maken met het feit dat Nederland erg
strenge regels hanteert bij het goedkeuren van onderzoeken op
kinderen. Op zich is er natuurlijk niets mis met grote zorgvuldigheid.
Tegelijkertijd is het duidelijk dat er door die strenge regels nu een
ongewenste situatie ontstaat.
Het onderzoek wordt wel uitgevoerd in verschillende buurlanden:
Duitsland, België, Engeland, Spanje, Italië en Zweden (zie de website
van PTC). Voor Nederlandse patiënten is dat een trieste situatie,
zeker als je bedenkt dat Nederland in het Duchenne-onderzoek een
vooraanstaande rol speelt.
De VSN werkt onder andere samen met de VSOP aan verandering van de
regelgeving rond trials bij kinderen, zodat in ieder geval het
onderzoek rond ernstige, zeldzame aandoeningen bij kinderen niet
onnodig gehinderd wordt.
PTC124 wordt nu aangeduid als ataluren. De mogelijkheden van het
middel zijn al langere tijd bekend: het zou zowel bij cystic fybrose
als bij Duchenne kunnen werken. De achtergronden van dit onderzoek
leest u elders op de VSN-website. Het middel werkt bij een heel
bepaalde genmutatie. Dat betekent dat het werkzaam zou kunnen zijn bij
ongeveer 15 procent van de jongens met Duchenne. Of het in de praktijk
ook echt werkt, daar valt op dit moment nog niets over te zeggen.
Spannend is het zeker.
23 april 2009
VSN - Lt. gen. van Heutszlaan 6 - 3743 JN Baarn tel: 035-5480480
Spierziekten Infolijn: 0900-5480480 - E-mail: vsn@vsn.nl - Postbank
1422400
Vereniging Spierziekten Nederland