Nieuw weesgeneesmiddel voor zeldzame levensbedreigende aandoening
04/11/2008 09:36
GlaxoSmithKline BV
Volibris(R) van GlaxoSmithKline
Zeist, 3 november 2008 - GlaxoSmithKline (GSK) heeft Europese goedkeuring gekregen voor Volibris (ambrisentan). Dit nieuwe weesgeneesmiddel is voor de behandeling van patiënten met pulmonale arteriële hypertensie (PAH) en wordt per 1 november 2008 vergoed. Ambrisentan verbetert de inspanningscapaciteit.-1- Het geneesmiddel is effectief bij idiopatische PAH (onbekende oorzaak) en bij PAH in samenhang met bindweefselziekten.-1- Het is beschikbaar als tablet in twee sterkten, 5 mg en 10 mg. Ook biedt het de patiënt het gemak van een éénmaal daagse toediening. Ambrisentan is de eerste PAH behandeling in Europa, die zowel voor gebruik bij patiënten met WHO functionele klasse II als III is geregistreerd. Ambrisentan is een endotheline receptor antagonist (ERA). Het de eerste ERA zonder zwavel in de molecuulstructuur (een non-sulfonamide ERA). Hierdoor wordt ambrisentan niet alleen gemetaboliseerd door het CYP450 enzymsysteem, maar ook via glucuronidering. De activiteit van het CYP450 enzymsysteem, dat betrokken is bij de afbraak van veel andere geneesmiddelen, wordt niet geremd of verhoogd door ambrisentan.-1- Dit betekent in de praktijk dat ambrisentan het metabolisme van andere geneesmiddelen weinig of niet zal beïnvloeden. Dit is van belang in verband met co-medicatie van de PAH patiënt.-2-4-
Tijdens Fase III klinisch onderzoek kwamen de volgende bijwerkingen het meeste voor tijdens de behandeling met ambrisentan: perifeer oedeem, verstopte neus en hoofdpijn.-1-, -5- De genoemde bijwerkingen ziet men overigens vaak bij geneesmiddelen met een vaatverwijdende werking.-1-
Rudolf van Olden, Medisch Directeur van GlaxoSmithKline zegt: "Het lage risico van onderlinge geneesmiddelen interactie en de lage incidentie van leverfunctieafwijkingen vormen een belangrijke toegevoegde waarde voor patiënten met PAH.-1-6- Hun kwaliteit van leven is immers al fors benadeeld door deze progressieve levensbedreigende aandoening."
Over pulmonale arteriële hypertensie
PAH is een invaliderende ziekte waarbij de bloedvaten in de longen zijn vernauwd. Dit leidt tot hoge bloeddruk in de slagaders van de longen. Door deze hoge druk is het moeilijk voor het hart om bloed door de longen te pompen. Wanneer het hart moeite moet doen om tegen die hoge drukken op te pompen, worden patiënten toenemend kortademig. Uiteindelijk overlijden veel patiënten dan ook aan hartfalen. PAH kan optreden zonder dat de oorzaak bekend is, of het kan optreden in samenhang met andere ziekten. Zo komt PAH voor bij bindweefselziekten, aangeboren hartafwijkingen, levercirrose en HIV infectie.
PAH is een zeldzame en levensbedreigende aandoening van de slagaderen in de longen die ook van invloed is op het hart. Wereldwijd lijden ongeveer 200.000 mensen aan de ziekte. Het piekmoment van diagnose ligt bij vrouwen rond hun 40-ste levensjaar, maar het ziektebeeld komt voor bij alle leeftijden, zowel bij vrouwen als bij mannen.-7-
In Nederland lijden naar schatting 350-400 mensen aan PAH. In het verleden was de geschatte mediane overleving van patiënten 2,8 jaar.-8- Echter, dankzij verbeterde diagnose en behandeling in de afgelopen 10 jaar lijken recente data een verbetering van de overleving te tonen.-9,10-
Over GlaxoSmithKline
GlaxoSmithKline behoort tot de leidende, innovatieve farmaceutische en healthcare bedrijven in de wereld. Het is de bedrijfsmissie van GSK om de kwaliteit van leven van mensen te verbeteren door hen in staat te stellen een actiever leven te leiden, zich beter te voelen en langer te leven.
//// Einde persbericht ////
Referenties
-1-. SmPC Volibris (IB-tekst)
-2-. Spence R et al. Pharmacokinetics and safety of ambrisentan in combination with sildenafil in healthy volunteers. J Clin Pharmcol 2008 Oct 1. .
-3-. Gerber MJ et al. Ambrisentan has no clinically relevant effect on the pharmacokinetics or pharmacodynamics of warfarin. Chest 2006;130,256S-a.
-4-. Richards D et al. The effects of multiple dosing of ketoconazole on the pharmacokinetics of a single dose of ambrisentan. Session 109 ERS congress 2008;170s: abstract P1023 (online publication http://dev.ersnet.org).
-5-. Galie N et al. Ambrisentan for the treatment of pulmonary arterial hypertension results of the ambrisentan in pulmonary arterial hypertension, randomized, double-Blind, placebo-controlled, multicenter, efficacy (ARIES) study 1 and 2. Circulation 2008;117:3010-19.
-6-. McGoon MD, Frost AE, Oudiz RJ et al. Ambrisentan Therapy in Patients with Pulmonary Arterial Hypertension Who Discontinued Bosentan or Sitaxsentan Due to Liver Function Test Abnormalities. Chest. 2008 Sep 23.
-7-. NICE Health Technology Appraisal. Appendix A. January 2007.
-8-. D'Alonzo GE, Barst RJ, Ayres SM, et al. Survival in patients with primary pulmonary hypertension: results from a national prospective registry. Ann Intern Med 1991;115:343-349.
-9-. Sitbon O, Humbert M, Nunes H, et al. Long-term intravenous epoprostenol infusion in primary pulmonary hypertension: prognostic factors and survival. J Am Coll Cardiol 2002;40(4):780-788.
-10-. Provencher S, Sitbon O, Humbert M, et al. Long-term outcome with first-line bosentan therapy in idiopathic pulmonary arterial hypertension. Eur Heart J 2006;27(5):589-595.
http://www.gsk.nl