( BW)(CELGENE-INTERNATIONAL)(CELG) Kankergeneesmiddel Vidaza(R)
ontvangt positieve beoordeling van Europese regulerende instantie voor
de behandeling van MDS en AML

    Business Editors/Health/Medical Writers
    MULTIMEDIA AVAILABLE:
    http://www.businesswire.com/cgi-bin/mmg.cgi?eid=5812451

    BOUDRY, Zwitserland--(BUSINESS WIRE)--24 oktober 2008--

    --  Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP)
        beveelt de goedkeuring aan van VIDAZA voor de behandeling van
        MDS en AML

    --  Eerste en enige geneesmiddel dat aanzienlijk langere
        overleving biedt voor patiënten met higher-risk
        myelodysplastische syndromen (MDS)

    --  Eerste geneesmiddel met een transfusieonafhankelijkheidsratio
        van meer dan 40 procent in alle risicocategorieën van het
        Internationaal Prognostisch Score Systeem (IPSS) voor
        higher-risk MDS

    Celgene International Sàrl (Nasdaq:CELG) heeft vandaag
bekendgemaakt dat haar kankergeneesmiddel VIDAZA(R) (azacitidine) een
positieve beoordeling heeft ontvangen van het Comité voor
geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP) van het Europese
Geneesmiddelenbureau voor de behandeling van volwassen patiënten die
niet in aanmerking komen voor hematopoietische stamceltransplantatie
met:

    --  Intermediate-2 en high-risk MDS volgens het Internationaal
        Prognostisch Score Systeem (IPSS)

    --  Chronische Myelomonocyten Leukemie (CMML) met 10-29 procent
        blasten in het beenmerg zonder myeloproliferatieve stoornis

    --  Acute myeloïde leukemie (AML) met 20-30 procent blasten en
        multilineaire dysplasie, volgens de classificering van de
        Wereldgezondheidsorganisatie (WHO)

    De positieve beoordeling bevat belangrijke overlevingsgegevens van
het AZA-001-onderzoek met higher-risk MDS-patiënten. Het CHMP, dat
aanvragen onderzoekt voor alle 27 lidstaten van de Europese Unie (EU)
en Noorwegen en IJsland, heeft de goedkeuring van azacitidine
aanbevolen. De positieve beoordeling van het CHMP wordt doorgegeven
aan de Europese Commissie, die in het algemeen de aanbevelingen van
het CHMP volgt en doorgaans binnen twee tot drie maanden de
uiteindelijke marktgoedkeuring verstrekt.

    "De aanbeveling van het CHMP is een buitengewoon belangrijke en
positieve mijlpaal voor Celgene. We zetten ons volledig in voor de
levering van VIDAZA aan patiënten die daar behoefte aan hebben in de
gehele EU," aldus Philippe Van Holle, President van Celgene Europe.
"We hebben er vertrouwen in dat VIDAZA op brede steun zal kunnen
rekenen, gebaseerd op de waarde ervan voor patiënten en de
gezondheidszorg. We zijn er klaar voor na de goedkeuring de volgende
stappen te nemen, voor prijsstelling, vergoeding en planning van de
distributie in alle EU-lidstaten."

    "VIDAZA is het eerste geneesmiddel dat een redelijke verlenging
van de overleving biedt voor patiënten met MDS, een groep met beperkte
opties en een gemiddelde overleving van ongeveer 15 maanden bij de
traditionele behandelingen," aldus Pierre Fenaux, M.D., Ph.D. van de
Université de Paris en leider van het AZA-001-overlevingsonderzoek.
"Bovendien is VIDAZA uiterst effectief binnen een breed bereik van
MDS-deelgroepen, inclusief RAEB in transformatie, nu geclassificeerd
als AML door de WHO-classificering - een van de grootste deelgroepen
in ons onderzoek."

    De positieve beoordeling van het CHMP is gebaseerd op de
veiligheid en werkzaamheid die is gebleken uit klinische onderzoeken
ter evaluatie van het gebruik van azacitidine bij MDS--met name de
aanzienlijke verbetering in de totale overleving die werd bereikt
tijdens het overlevingsonderzoek (AZA-001), het grootste
internationale willekeurige beheerde Fase III-onderzoek ooit gehouden
voor higher-risk MDS. De gemiddelde algemene overleving over het
geheel voor patiënten in dit onderzoek die werden behandeld met
azacitidine was 24,5 maanden, tegenover 15 maanden bij conventionele
behandelwijzen (CCR) - een verlenging van de overleving van meer dan
negen maanden met een p-waarde van 0,0001. De kansratio voor dit
behandelingsresultaat was 0,58 (95 procent betrouwbaarheidsinterval
tussen 0,43 en 0,77). De verlenging van de overleving werd waargenomen
in alle patiëntengroepen, met inbegrip van die van 65 jaar en ouder,
groepen met een ongunstigere prognose, zoals patiënten met acute AML
(volgens de classificatie van de WHO), die meer dan 30 procent vormden
van de deelnemende patiënten, en patiënten met cytogenetica met een
ongunstige risicofactor. De tweejarige overlevingsratio van patiënten
met higher-risk MDS die werden behandeld met azacitidine was bijna
verdubbeld: 50,8 procent tegenover 26,2 procent bij patiënten die
werden behandeld met conventionele behandelwijzen (CCR). De patiënten
die werden behandeld met Vidaza ontvingen een behandeling met een
gemiddelde duur van negen cycli.

    Vijfenveertig procent van de patiënten die aanvankelijk
RBC-transfusieafhankelijk waren, werden gedurende de
behandelingsperiode transfusieonafhankelijk, tegenover 11,4 procent
van de patiënten in de gecombineerde CCR-groepen (een statistisch
significant (p