Pharming Group N.V
Pharming Dient Markt Authorisatie Aanvraag In Voor Recombinant Humaan C1 Remmer In Europa
Leiden, 21 juli 2006. Biotechnologiebedrijf Pharming Group NV ("Pharming" of "de onderneming") (Euronext: PHARM) (PHARM.AS) maakte vandaag bekend dat ze de Markt Authorisatie Aanvraag (MAA) voor behandeling van acute aanvallen van erfelijk angio-oedeem (HAE) met recombinant humaan C1 remmer (rhC1INH) heeft ingediend bij de European Medicines Agency (EMEA).
Erfelijk angio-oedeem is een menselijke aandoening, welke veroorzaakt wordt door een tekort aan C1 remmer activiteit. Ongeveer één op de 30.000 individuen lijdt aan HAE en heeft gemiddeld zeven ernstige aanvallen per jaar. Onbehandelde HAE aanvallen houden gebruikelijk vijf dagen aan. De ziekte wordt gekarakteriseerd door ernstige aanvallen van pijnlijke zwellingen van zachte weefsels (oedeem), waaronder van de huid, de ingewanden en het mond- en halsgebied. Een HAE aanval in het halsgebied kan dodelijk zijn. Behalve dat de ziekte levensbedreigend kan zijn, kan de kwaliteit van leven voor individuen met deze ziekte ernstig worden verminderd.
De MAA wordt, zoals vereisd door de EMEA, ondersteund door klinische en farmaceutische rhC1INH data. HAE patiënten die in klinische studies met rhC1INH werden behandeld, vertonen na behandeling al snel verlichting (binnen 2 uur) en over het algemeen zijn de symptomen binnen twaalf uur nagenoeg verdwenen. De preklinische en klinische data bekrachtigen de veiligheid en effectiviteit van rhC1INH met snelle en blijvende verlichting voor patiënten met een acute aanval van HAE.
Het rhC1INH product heeft al weesgeneesmiddelenstatus voor HAE in Europa, wat marktexclusiviteit gedurende tien jaar verschaft voor een goedgekeurd recombinant humaan C1 remmer product. Pharming verwacht meer informatie over rhC1INH te geven op momenten die de voortgang van de EMEA procedure voor de goedkeuring van het product weerspiegelen.
Pharming's rhC1INH zal, wanneer goedgekeurd, de eerste nieuwe therapie voor HAE patiënten sinds dertig jaar betekenen. Het enige goedgekeurde product voor behandeling van HAE aanvallen is humaan C1 remmer uit plasma, dat in een beperkt aantal Europese landen beschikbaar is.
"De MAA indiening voor rhC1INH is een belangrijke mijlpaal in de ontwikkeling van rhC1INH en illustreert onze toewijding aan het ontwikkelen van een zeer effectieve therapie voor patiënten die met de last van erfelijk angio-oedeem moeten leven," zei Dr. Francis Pinto, CEO van Pharming. "Voor Pharming betekent deze indiening een belangrijke stap voorwaarts in onze ontwikkeling als biotech bedrijf gericht op de ontwikkeling van producten voor niet of moeilijk behandelbare ziekten."
Pharming heeft de grootschalige commerciele produktie van rhC1INH ondergebracht bij Diosynth B.V., een dochter van Akzo Nobel. Op basis van het standaard tijdschema voor geaccepteerde indieningen verwacht Pharming in 2006 vragen van de EMEA te beantwoorden en inspecties to coordineren. Meer informatie over de EMEA procedures is verkrijgbaar op: www.emea.eu.int.
Pharming Group NV
Pharming Group NV richt zich op de ontwikkeling van innovatieve therapeutische eiwitten voor niet of moeilijk behandelbare ziekten. Pharming heeft producten in ontwikkeling voor potentiële behandeling van genetische ziekten, medische en speciale producten voor chirurgische indicaties, tussenproducten voor diverse toepassingen. Pharming heeft twee producten in een vergevorderd stadium van ontwikkeling - recombinant humaan C1 remmer voor erfelijk angio-oedeem (MAA ingediend bij EMEA) en humaan lactoferrine voor voedingstoepassing (GRAS-aanvraag ingediend bij US FDA). Pharming's geavanceerde technologieën omvatten onder meer de productie van therapeutische eiwitten, alsmede de zuivering van biofarmaceutica uit melk en formulering en toepassing van deze biofarmaceutica. Meer informatie is verkrijgbaar op de Pharming website: www.pharming.com.
Dit persbericht bevat op de toekomst gerichte verklaringen. Door voorspelbare en niet voorspelbare risico's, onzekerheden en andere factoren kunnen de uiteindelijke resultaten daarvan materieel verschillen. Het persbericht verschijnt ook in het Engels. In geval van tegenstrijdigheden zal de Engelse versie prevaleren.