Vereniging Spierziekten Nederland

Nieuws

Proef met gentherapie start in VS

In het Columbus kinderziekenhuis in Ohio is op maandag 28 maart een proef gestart met gentherapie bij jongens met Duchenne.

Zes jongens met Duchenne krijgen een aantal weken injecties met 'gezonde genen'. In de biceps van één arm worden de 'gezonde genen' geïnjecteerd, in de andere arm een placebo. Na verloop van tijd moet blijken of deze therapie veilig is en op lange termijn ook effect heeft en houdt.

Het gaat om een heel nieuwe therapie, waarbij gebruik wordt gemaakt van een sterk verkleind dystrofine-gen in combinatie met zogenaamde biologische nanopartikels. Deze nanopartikels moeten ervoor zorgen dat het mini-dystrofine-gen op de juiste plaats terecht komt en zijn werk kan doen. In hoeverre hier sprake zou kunnen zijn van een mogelijke behandeling van Duchenne spierdystrofie zal de komende maanden moeten blijken.

Lees voor meer informatie First Clinical Trial Of Gene Therapy For Muscular Dystrophy Now Under Way. Een artikel over dit onderwerp in het Nederlands vindt u op Biomedisch.nl.
11 april 2006

VSN - Lt. gen. van Heutszlaan 6 - 3743 JN Baarn tel: 035-5480480 Spierziekten Infolijn: 0900-5480480 - E-mail: vsn@vsn.nl - Postbank 1422400