Nieuws
Myozyme goedgekeurd voor behandeling ziekte van Pompe
Genzyme heeft toestemming van de Europese Commissie om Myozyme op de
markt te brengen. Dit betekent dat de eerste werkzame therapie voor
een erfelijke spierziekte nu officieel beschikbaar is.
Myozyme is goedgekeurd voor langdurige enzymvervangende therapie bij
patiënten met de ziekte van Pompe. De ziekte van Pompe is een
progressieve ziekte die naar schatting bijna 10.000 mensen wereldwijd
treft. In Nederland zijn op dit moment zo'n 100 patiënten bekend. Het
middel is één van de eerste voor een erfelijke spieraandoening.
Ria Broekgaarden, van de Vereniging Spierziekten Nederland en
secretaris van de International Pompe Association: "Voor mensen met de
ziekte van Pompe is dit een historisch moment. De goedkeuring van deze
behandeling is zeer hoopgevend en betekent een grote stap voorwaarts
voor alle patiënten met de ziekte van Pompe. Dit biedt ze nieuw
toekomstperspectief." In Nederland wordt al enige decennia onderzoek
naar de ziekte van Pompe verricht, met name in het Erasmus Medisch
Centrum in Rotterdam.
Weesgeneesmiddel
Myozyme heeft in Europa de status van weesgeneesmiddel gekregen. De
regulering voor weesgeneesmiddelen is bedoeld om de ontwikkeling te
stimuleren van behandelingsmethoden voor zeldzame aandoeningen
waarvoor nog geen therapie bestaat, zoals de ziekte van Pompe.
Binnenkort gaat Genzyme Myozyme in Nederland op de markt brengen.
"Dit is een uniek moment voor Pompe-patiënten en hun families," aldus
Henri Termeer, bestuursvoorzitter en CEO van Genzyme Corp. "De
ontwikkeling van Myozyme is tot stand gekomen dankzij de inzet van
vele mensen bij Genzyme en uit de Pompe-gemeenschap, die hard en vaak
onder moeilijke omstandigheden hebben gewerkt om dit te bereiken. We
richten ons er nu op om te zorgen dat Myozyme beschikbaar is voor alle
patiënten die het middel nodig hebben."
Genzyme begon in 1998 aan de ontwikkeling van een behandeling voor de
ziekte van Pompe. In 2003 startte het bedrijf met de klinische
onderzoeksfase van Myozyme. De resultaten van dit onderzoek waren
veelbelovend en vormden de basis van het dossier voor de aanvraag van
goedkeuring van Myozyme in de EU.
Genzyme is onlangs begonnen met klinisch onderzoek met (volwassen)
patiënten met de late variant van de ziekte van Pompe. Aan dit
internationale, placebo-gecontroleerde onderzoek doen negentig
patiënten mee, waarvan 22 patiënten in het Erasmus medisch Centrum in
Rotterdam. Op dit moment krijgen meer dan 270 patiënten in 30 landen
Myozyme toegediend in het kader van klinische onderzoeken, programma's
voor grotere toegankelijkheid en aan goedkeuring voorafgaande
gereguleerde projecten.
Genzyme produceert Myozyme op twee locaties in de VS. Om te zorgen dat
het aan de verwachte vraag naar het product in Europa en de rest van
de wereld kan voldoen, verwacht het bedrijf Myozyme in de toekomst ook
in zijn nieuwe proteïnefabriek in Geel (België) en de nieuwe afvul- en
verpakkingsfaciliteit in Waterford (Ierland) te gaan produceren.
Bron: Genzyme, IPA
03 april 2006
VSN - Lt. gen. van Heutszlaan 6 - 3743 JN Baarn tel: 035-5480480
Spierziekten Infolijn: 0900-5480480 - E-mail: vsn@vsn.nl - Postbank
1422400
Vereniging Spierziekten Nederland