Nieuws
Internationale onderzoekers AvF in Baarn
Op donderdag 10 november j.l waren onderzoekers en medewerkers van een
farmaceutisch bedrijf in Baarn voor 'een investigators' meeting'
i.v.m. een Europese trial bij Ataxie van Friedreich (AvF).
Enige tijd geleden werd de VSN benaderd door het farmaceutische
bedrijf Santhera uit Zwitserland. Santhera richt zich onder andere op
medicijnontwikkeling voor neuromusculaire ziekten en produceert onder
andere het middel idebenone, een anitioxiderende stof. Er zijn
aanwijzingen dat idebenone misschien van nut zal zijn bij de
behandeling van cardiomyopathie (hartverdikking) bij AvF. Santhera is
momenteel bezig om een placebo gecontroleerde studie te organiseren in
een aantal landen in Europa (o.a. Nederland, Duitsland en Engeland) en
in de V.S.
Een aantal maanden geleden heeft de VSN Santhera in contact gebracht
met de heer drs. E.R.P Brunt (neuroloog en medisch adviseur VSN),
omdat Santhera ook een Nederlandse tak in hun trial met idebenone wil
hebben. Dr. Brunt heeft aangegeven mee te willen werken aan deze
trial. Een mooie kans voor de Nederlands onderzoekers en met name voor
mensen met ataxie van Friedreich.
De VSN werd vervolgens door de heer P. Vankan, Vice President van
Santhera, gevraagd om als gastheer op te treden bij deze eerste
'investigators' meeting'. Een aantal onderzoekers uit Europa en
medewerkers van Santhera en andere betrokken bedrijven waren bijeen in
het pand van de VSN, om de trial te bespreken. Stephanie Weinreich,
beleidsmedewerker onderzoek en Peter Streng, directeur Onderzoek en
Ontwikkeling waren als gastheer/vrouw namens de VSN aanwezig bij deze
meeting.
Verschillende onderwerpen zijn behandeld tijdens de vergadering. Ten
eerste is verteld welke vooronderzoeken er al gedaan zijn aan de
veiligheid en farmacologie van idebenone (stofwisseling, uitscheiding,
en hoe het verdragen wordt). Vervolgens is het onderzoeksprotocol voor
de op handen zijnde trial uitgebreid toegelicht. Daarbij kwamen zaken
aan de orde zoals aan welk profiel de deelnemers moeten voldoen,
dosering van het medicijn, gebruik van placebo (een niet werkzame
stof) ter controle, en de uitkomstmaten (dus welke metingen gedaan
zullen worden om het effect van idebenone vast te stellen). Er is ook
gesproken over de hoe de verschillende soorten gegevens verzameld en
gerapporteerd zullen worden. Alle deelnemende onderzoekers hebben een
schatting gemaakt van hoeveel patiënten zij denken te kunnen benaderen
i.v.m. deze trial.
De European Medicines Evalution Agency (EMEA) - de Europese instantie
die medicijnen beoordeelt op veiligheid en effectiviteit- heeft haar
voorlopige goedkeuring gegeven aan deze studie. Op basis van deze
trial zal marktregistratie bij de EMEA aangevraagd gaan worden. Voor
de V.S. is er contact met de FDA (Food and Drug Administration) en
loopt een gecoördineerd traject. Als idebenone veilig en effectief
blijkt te zijn en op de markt komt, moet aan het eind van de rit moet
nog besloten worden of het vergoed zal worden door de
ziektekostenverzekeraars. Dit is vooralsnog een nationale
aangelegenheid in Europa.
Door Inge Vos en Stephanie Weinreich
22 november 2005
VSN - Lt. gen. van Heutszlaan 6 - 3743 JN Baarn tel: 035-5480480
Spierziekten Infolijn: 0900-5480480 - E-mail: vsn@vsn.nl - Postbank
1422400
Vereniging Spierziekten Nederland