Vereniging Spierziekten Nederland

Nieuws

Mogelijk nieuw medicijn uit Finland

In een persbericht van eind juli uit Finland wordt melding gemaakt van een mogelijke doorbraak op het gebied van de behandeling van verschillende neurologische aandoeningen waaronder ALS (www.brainlab.fi).

Het bericht is gebaseerd op een recente studie naar de beschermende invloed van het KDI-domein van ã1-laminine op gekweekte zenuwcellen, maar ook op een studie uit 2004 naar de invloed van hetzelfde stofje op de verlamming die bij ratten werd veroorzaakt door een dwarslaesie.

Het KDI-domein van g1-laminine (hierna "KDI" genoemd) is een heel klein stukje van een eiwit dat van nature in het menselijk lichaam voorkomt. In de meest recente studie werd onderzocht in welke mate en hoe het stofje gekweekte zenuwcellen beschermt tegen door glutamaat veroorzaakte elektrische spanningsverschillen. Glutamaat is een molecuul dat noodzakelijk is voor de berichtgeving tussen zenuwen, maar dat ook, in te hoge concentraties, schadelijk kan zijn voor zenuwcellen. Waarschijnlijk speelt het een rol bij het ziekteproces van zowel dwarslaesie, de ziekte van Alzheimer, de ziekte van Parkinson en van ALS (en nog vele andere aandoeningen). Zo werkt het medicijn Rilutek, dat bijna alle mensen met ALS gebruiken, ook via glutamaat: het remt het vrijkomen ervan. Glutamaat beschadigt de zenuwcel door kanalen open te zetten waardoor een elektrische stroom ontstaat. Het artikel toont aan dat door KDI deze elektrische stroom geremd wordt. In de eerdere studie uit 2004 werd het ruggenmerg van ratten beschadigd en werden deze ratten behandeld met KDI. De behandelde ratten leverden duidelijke betere prestaties met hun achterpoten dan de niet behandelde en waren dus minder verlamd.

Het zijn beide zeer interessante en goed uitgevoerde studies en het is hoopgevend dat er een nieuw stofje is dat de door glutamaat veroorzaakte schade kan verminderen. Wat bovendien van belang is, is dat het stofje lichaamseigen is en dat behandeling ermee volgens de auteurs dus waarschijnlijk gemakkelijker uitvoerbaar zal zijn dan behandeling met veel andere medicijnen. De onderzoekers vermelden op hun website al plannen voor het uitvoeren van een klinische trial, een medicijnonderzoek bij mensen. Het ALS Centrum Nederland heeft bij dr Liesi navraag gedaan bij welke patienten groep dit is.

Enkele kritische kanttekeningen moeten echter ook geplaatst worden: Er is nog geen onderzoek gedaan naar de zenuwbeschermende invloeden van KDI op modellen die relevant zijn voor ALS. Met name zal het wenselijk zijn om ook in een diermodel van ALS de werkzaamheid en veiligheid van KDI te onderzoeken voordat onderzoek naar het effect bij mensen met ALS wordt uitgevoerd. Het ziektemechanisme van de dwarslaesie is een andere dan die van ALS. Dat KDI ratten tegen dwarslaesieschade beschermt hoeft helaas niets te betekenen voor de eventuele beschermende invloed tegen schade zoals die bij ALS optreedt.

Ook is het zo dat er bij ALS sterke aanwijzingen zijn dat naast de schade door glutamaat, waarop de beschermende werking KDI berust, ook andere ziektemechanismen een grote rol spelen bij het ontstaan van schade aan motorische zenuwcellen. Het is onduidelijk of KDI op die processen ook een gunstig effect heeft. Daarbij is het zo dat mensen met ALS momenteel behandeld worden met Rilutek, waarvan het werkingsmechanisme ook berust op het verminderen van glutamaat. De toegevoegde waarde van KDI op Rilutek moet nog onderzocht worden.

Kortom, er moet meer onderzoek verricht worden naar de invloed van KDI op (dier-)modellen van ALS. Desalniettemin is deze ontwikkeling zeer hoopvol. Het ALS-centrum zal contact houden met dr Liesi in Finland over de ontwikkelingen en over eventuele mogelijkheden het effect van dit medicijn ook bij ALS patienten te onderzoeken.

ALS-centrum NL
26 augustus 2005

VSN - Lt. gen. van Heutszlaan 6 - 3743 JN Baarn tel: 035-5480480 Spierziekten Infolijn: 0900-5480480 - E-mail: vsn@vsn.nl - Postbank 1422400