Kwaliteit en kwantiteit van allogene stamceltransplantaties bij kinderen
Adviesvraag
Stamceltransplantaties worden gedaan om de aanmaak van bloedcellen in
het beenmerg te herstellen of te verbeteren. Als de stamcellen
afkomstig zijn uit bloed of beenmerg van een donor, spreekt men van
een allogene stamceltransplantatie. Dit is een risicovolle
interventie, die bij kinderen wordt verricht bij bepaalde
bloedziektes, zoals leukemie, en bij enkele stofwisselingsziektes.
Eerder adviseerde de Gezondheidsraad om als kwaliteitscriterium voor
deze interventies bij kinderen onder meer een minimumaantal van 20
verrichtingen per jaar per centrum te hanteren. De vraag is of er op
dit moment redenen zijn om dat getal te verlagen als het gaat om
allogene stamceltransplantaties bij kinderen.
Verband tussen kwantiteit en kwaliteit
Door onderzoek naar de uitkomst van behandelingen is aangetoond dat in
veel gevallen een samenhang bestaat tussen kwaliteit en kwantiteit.
Gemiddeld zijn de uitkomsten slechter bij een kleiner aantal
verrichtingen. Dit verband is gevonden bij allerlei medische
behandelingen, maar is het duidelijkst bij gecompliceerde interventies
waaraan veel risico is verbonden. Ook van allogene
stamceltransplantaties is aangetoond dat gemiddeld de mortaliteit en
morbiditeit groter zijn bij kleine patiëntaantallen.
De samenhang tussen kwaliteit en kwantiteit is gevonden door analyse
van zeer vele aantallen uitkomsten. Het is een statistisch verband,
geen bewijs dat een klein aantal altijd een slecht resultaat oplevert.
De verklaring voor de relatie tussen grotere aantallen en een betere
uitkomst is waarschijnlijk dat de behandelaars meer ervaring opdoen
bij grote aantallen en meer in de gelegenheid zijn zich kennis eigen
te maken. Verder kan er bij grote aantallen meer ruimte zijn voor
infrastructurele voorzieningen. Maar ook kan een rol spelen dat
patiënten worden verwezen naar centra waar goede resultaten worden
geboekt of dat men in een groter centrum door meer ervaring beter in
staat is patiënten te selecteren die baat hebben van de interventie.
Minimumaantal stamceltransplantaties bij kinderen
Wat betekent dit verband tussen kwaliteit en kwantiteit voor het
minimumaantal stamceltransplantaties bij kinderen dat per centrum per
jaar verricht zou moeten worden? Of een wijziging in het eerder
aanbevolen minimum van 20 geboden is, hangt onder meer af van
eventuele veranderingen in de risicos en de complexiteit van de
interventies.
Allogene stamceltransplantaties zijn risicovol. De mortaliteit
bedraagt bij deze interventies gemiddeld 10 tot 40 procent
(afhankelijk van de aard en het stadium van de betreffende ziektes en
verschillen in het immuunsysteem tussen donor en ontvanger). Een
belangrijke en ernstige complicatie is graft-versus-host disease (die
ontstaat door immuunreacties van stamcellen van de donor tegen cellen
of weefsel van de patiënt). De incidentie van deze complicatie is niet
verminderd.
Ook de complexiteit van een verrichting is voor het stellen van een
minimumaantal van belang. Expertise kan immers sneller worden
opgebouwd bij minder complexe interventies. Allogene
stamceltransplantaties bij kinderen zijn onder meer complex omdat zij
worden verricht bij uiteenlopende zeldzame aandoeningen
(immuundeficiënties, inborn errors) die veelal een specifieke
benadering vragen. De interventies zijn in de loop van de tijd
complexer geworden door de toepassing van nieuwe behandelingsmethodes,
zoals donor-lymfocyten-infusies en T-celdepletie.
De risicos en de complexiteit geven daarom geen aanleiding het eerdere
advies om een minimumaantal te hanteren van 20 verrichtingen per jaar
per centrum te herzien. Dat aantal is overigens iets lager dan het
aanbevolen minimumaantal van 25 voor allogene stamceltransplantaties
bij volwassenen.
Een te klein aantal patiënten is niet slechts ongewenst met het oog op
de kwaliteit van de behandeling en de veiligheid van de patiënt. Ook
de doelmatigheid van de relatief kostbare verrichtingen is van belang.
In veel gevallen zijn de kosten per interventie immers lager bij
grotere aantallen. Verder bemoeilijkt een klein aantal het voeren van
een kwaliteitsbeleid, omdat statistische analyse van de uitkomsten
minder oplevert. Het is bovendien niet bevorderlijk voor
wetenschappelijk onderzoek, terwijl daaraan juist behoefte bestaat als
het gaat om allogene stamceltransplantaties bij kinderen.
24 augustus 2005
---