Ingezonden persbericht


PERSBERICHT

Genzyme rapporteert tussentijdse resultaten Myozyme studie

Naarden 4 mei 2005 - Genzyme heeft de geplande analyse van tussentijdse data van het voor Myozyme® belangrijke klinische onderzoek afgerond. Het geneesmiddel Myozyme wordt onderzocht als behandeling voor de ziekte van Pompe. De interim data-analyse vormt een onderdeel van het onderzoeksprotocol en is voorwaarde voor een eventuele versnelde registratieaanvraag bij de FDA in de Verenigde Staten.

Uit de gegevens blijkt dat een van de belangrijkste secundaire eindpunten voor de studie al is behaald en dat het behalen van het primaire eindpunt bij de voltooiing van de studie zeer waarschijnlijk is. "De resultaten zijn bemoedigend en bevestigen ons voornemen om halverwege dit jaar een aanvraag in te dienen voor registratie in de Verenigde Staten," aldus Richard A. Moscicki senior vice president en chief medical officer voor Genzyme Corp., "De analyse maakt het mogelijk om Amerikaanse goedkeuring voor Myozyme te krijgen op de termijn die we ons hadden gesteld. Daarnaast kunnen we onze eerder ingediende Europese aanvraag aanvullen met gegevens uit deze centrale studie. Met de verwoestende gevolgen van de ziekte van Pompe in gedachten, heeft de ontwikkeling van Myozyme hoge urgentie."

De studie, bekend onder code AGLU01602, omvat 18 patiënten met de zeldzame ziekte van Pompe die zich op jonge leeftijd bij hen heeft geopenbaard. De bij het onderzoek betrokken patiëntjes kregen Myozyme vanaf de leeftijd van 6 maanden. De snelle progressie en fatale aard van de infantiele vorm van de ziekte van Pompe maakt vergelijking met een placebo groep onmogelijk. De resultaten van de patiënten worden om die reden vergeleken met een historische patiëntengroep.

Het primaire eindpunt van de studie is de vergelijking van met Myozyme behandelde patiënten die leven en kunnen ademen zonder kunstmatige beademing op een leeftijd van 18 maanden, met dat deel van de historische patiëntengroep dat met 18 maanden nog in leven was (2 procent). De resultaten voor het primaire eindpunt van het onderzoek worden deze zomer verwacht, op het moment wanneer de patientjes 52 weken behandeling hebben ontvangen.

Tussentijdse resultaten

Op de leeftijd van 12 maanden was 89 procent (zestien van de achttien) van de met Myozyme behandelde patiëntjes in leven en niet afhankelijk van beademing, in vergelijking met 17 procent van de historische patiëntengroep. Op basis daarvan wordt dan ook verwacht dat de studie het primaire eindpunt zal behalen.

Uit de tussentijdse analyse bleek ook het volgende:


- Alle met Myozyme behandelde patiënten kenden een verbetering van de cardiomyopathie; een conditie waarbij de hartspier vergroot raakt en de hartfunctie verzwakt.


- 72 Procent van de met Myozyme behandelde patiënten laat een toename zien in de motorieke ontwikkeling (gemeten volgens de Alberta Infant Motor Scale).


- Alle geëvalueerde patiënten demonstreren verbeteringen op het gebied van cognitieve, taal-, persoonlijke en sociale vaardigheden.


- 83 Procent van de patiënten vormde antilichamen als reactie op Myozyme en 44 procent had een reactie die in verband kan worden gebracht met het infuus.

Genzyme dient de data uit studie AGLU01602 in bij de Europese keuringsinstantie (European Medicines Agency) dat de in december 2004 ingediende marketing autorisatieaanvraag voor Myozyme beoordeelt. Het comité voor 'Human Medicinal Products' van die instantie zal zich naar verwachting later dit jaar uitspreken over de aanvraag. De aanvraag bevat gegevens uit andere onderzoeken, waaronder AGLU01702. Deze studie omvatte eveneens patiënten met de infantiele vorm van de ziekte van Pompe, maar die ouder waren dan die in de studie AGLU01602 en bij wie de ziekte verder gevorderd was.

Genzyme wil goedkeuring voor gebruik van Myozyme als lange termijn enzymvervangingstherapie voor alle patiënten bij wie de diagnose van de ziekte van Pompe is bevestigd door een tekort aan het enzym alpha-glucosidase. Er bestaat nu nog geen behandeling voor de ziekte. Meer dan 100 patiënten krijgen op dit moment Myozyme. In klinische studies, als onderdeel van Genzyme's uitgebreide toegankelijkheidsprogramma, of in de aanloop van de goedkeuring van het geneesmiddel, daarbij ondersteund door verschillende Europese overheden. Het Myozyme programma is het meest omvangrijke onderzoeks- en ontwikkelingsinitiatief van Genzyme.

Over Genzyme

Genzyme Corporation is een wereldwijd opererend biotechnologisch bedrijf dat zich inzet voor het leveren van een belangrijke positieve bijdrage aan het leven van patiënten met een ernstige ziekte. Genzyme, opgericht in 1981, is uitgegroeid van kleine start-up organisatie naar een gediversifieerd bedrijf met een jaarlijkse omzet van meer dan 2 miljard dollar en bijna 7.000 werknemers over de gehele wereld. In meer dan 80 landen worden patiënten geholpen door de producten en services van Genzyme. De leidende rol van Genzyme uit zich in onderzoek naar en toepassing van de meest geavanceerde technologieën in 'life sciences'. De producten en services van het bedrijf zijn gericht op zeldzame genetische afwijkingen, nierziekten, orthopedie, kanker, transplantatie en auto-immuun ziektes en diagnostische producten. Met een grootschalig ontwikkelingsprogramma blijft Genzyme zich toewijden aan innovatie binnen de genoemde gebieden, evenals op het terrein van hartziekten en andere gebieden waar de geneeskunde nog onvoldoende antwoord op heeft.

# # #



Ingezonden persbericht