Erasmus MC
04-03-18: Erasmus MC krijgt steun van ZonMW
voor stamcel- gentherapie
Het Erasmus MC heeft een belangrijke subsidie verworven van ZonMW voor
de ontwikkeling van gentherapie bij erfelijke ziekten.
Het gentherapieproject is gericht op erfelijke stoornissen in de
afweer tegen bacteriën en virussen. Het is gericht op twee ziektes,
één waarbij geen antistoffen gevormd kunnen worden en die alleen bij
jongetjes voorkomt (XLA) en een andere ziekte waarbij zowel de
cellulaire afweer als de antistofproductie gestoord is (SCID). Beide
zijn zeer zeldzame ziektes.
XLA openbaart zich doorgaans in de eerste 6 tot 9 maanden na de
geboorte door infecties en vereist een behandeling met
donor-antistoffen. Dit levert echter geen genezing op en is
uiteindelijk niet toereikend. SCID is een verwoestende ziekte, die
meestal in de eerste maanden na de geboorte wordt gediagnosticeerd en
zonder behandeling met transplantatie van stamcellen uit beenmerg van
een gezonde donor geen kans op overleving biedt. De meeste patiëntjes
hebben echter geen passende donor. De oorzaak van beide ziekten zijn
niet functionele genen. In het project worden de gezonde genen
ingebouwd in de stamcellen van de patiënt. Deze gerepareerde
stamcellen groeien uit tot een gezond afweersysteem en verhelpen
daarmee de ziekte. Gentherapie is de enige optie voor een volledige en
blijvende genezing.
Gentherapie voor deze aandoeningen dient tevens als model voor andere
erfelijke (bloed)ziekten. Het slagen van het project kan de weg vrij
maken voor de verdere ontwikkeling daarvan. Het project staat onder
leiding van Dr. G. Wagemaker (Hematologie) en Dr. F. Staal
(immunologie) en wordt uitgevoerd in nauwe samenwerking met de
afdelingen Kindergeneeskunde van het Erasmus MC en het Leids
Universitair Medisch Centrum.