Nieuws
Experimentele gentherapie Duchenne en Becker
Franse onderzoekers hebben als eersten gepubliceerd over gentransfer
bij patiënten met Duchenne- en Becker spierdystrofie.
Het gaat om een zogenaamd fase I klinische trial.* Negen patiënten
kregen één of twee injecties in een onderarmspier, met verschillende
doseringen van DNA dat codeert voor dystrofie, verpakt in een
plasmide. Er zijn geen bijwerkingen waargenomen, noch zijn er
afweerreacties gezien. Bij zes van de negen patiënten kon enig
dystrofine eiwit, afkomstig van de gentransfer, aangetoond worden in
de spier, toen er na drie weken een biopt werd genomen. Om
wetenschappelijke en ethische redenen is dit onderzoek heel
voorzichtig opgezet, met vooralsnog lage doses plasmide, toegediend
middels een operatie. Voor de verdere ontwikkeling willen de
onderzoekers nog een aantal belangrijke verbeteringen aanbrengen. Het
dystrofienegen zal gekoppeld worden aan een spierspecifieke promotor,
d.w.z. een stukje DNA dat ervoor zorgt dat het gen alleen in de
spieren wordt afgelezen. Grotere doses moeten getest worden, en de
toediening zou beter via de bloedvaten kunnen plaatsvinden dan lokaal
in de spier. Vooralsnog worden deze verbetering in proefdieren
onderzocht.
*Romero e.a Phase I study of dystrophin plasmid-based gene therapy in
Duchenne/Becker muscular dystrophy, Human Gene Therapy 2004 (15):p.
1065
23 februari 2005
VSN - Lt. gen. van Heutszlaan 6 - 3743 JN Baarn tel: 035-5480480
Spierziekten Infolijn: 0900-5480480 - E-mail: vsn@vsn.nl - Postbank
1422400
Vereniging Spierziekten Nederland