Nieuws
Nieuwe klinische studie bij myasthenia gravis
Een grote klinische trial rond het middel CellCept bij myasthenia
gravis (MG) is gestart in verschillende centra in Europa en Noord
Amerika.
De trial zal de effectiviteit en de veiligheid uittesten van het
immunosuppressief middel mycofenolaat mofetil (CellCept) in de
behandeling van MG.
MG is een autoimmuun ziekte die ontstaat wanneer het immuunsysteem in
de vorm van antilichamen, aanvallen en beschadigingen veroorzaakt ter
hoogte van de zenuw-spier overgang. Deze antilichamen zijn gericht
tegen de acetylcholinereceptor, een eiwit op de spiercelmembraan,
noodzakelijk voor spiercelcontractie. De aldus ontstane beschadiging
van de receptoren verminderen het vermogen van de spier om signalen
van de zenuwen te beantwoorden, resulterend in een spierzwakte.
Oogspieren, aangezichtsspieren, nekspieren en spieren van de ledematen
zijn in de meerderheid der gevallen aangedaan.
Behandelingen voor MG zijn gericht op de verschillende stadia van dit
proces. Verwijdering van de thymus via chirurgie, leidt tot
verbetering bij sommige patiënten. Remmers van de cholinesterase, een
enzym dat verantwoordelijk is voor de afbraak van acetylcholine ter
hoogte van de zenuw-spier overgang, vertragen de afbraak van
acetylcholine, Meer acetylcholine is dan beschikbaar voor verbinding
aan de nog resterende acetylcholine receptoren ter hoogte van de
zenuw-spierovergang. Intraveneus gammaglobuline en plasmawisselingen
verwijderen de antilichamen en inhiberen de cellen die deze
antilichamen produceren. Zij worden voornamelijk gebruikt tijdens een
myasthene crisis, een ernstige opflakkering van de ziekte of vòòr
heelkunde. Deze behandelingen induceren geen remissie of langdurige
controle van de symptomen.
De voornaamste behandeling is langdurige immunosuppressie. Suppressie
van de productie van antilichamen vermindert het aantal circulerende
antilichamen en kan leiden tot herstel van de functie en een goede
prognose. De beschadiging van de acetylcholine receptor veroorzaakt
door deze antilichamen is reversibel als het autoimmuun proces kan
worden gecontroleerd.
Immunosuppressieve middelen, zoals corticosteroïden, azathioprine en
cyclosporine worden meestal gebruikt bij een ernstige vorm van MG en
deze kunnen effectief zijn. Al deze oude immunosuppresieve middelen
hebben ernstige bijwerkingen. De werking van deze middelen laat lang
op zich wachten. Alhoewel deze medicijnen een goed effect kunnen
hebben op de behandeling van MG is er toch plaats voor een betere en
veiliger behandeling.
Mycofenolaat mofetil of CellCept is een goede kandidaat voor verdere
studie. De laatste 9 jaar is CellCept een belangrijke behandeling voor
de preventie van een transplantatie-afstoting. Dit is uitgebreid
bestudeerd bij transplantatiepatiënten en heeft een hoge
veiligheidsmarge. Het werkt door het verminderen van het aantal
immuuncellen, verantwoordelijk voor de productie van antilichamen dat
leidt tot transplantatie-afstoting, vermoedelijk dezelfde cellen die
verantwoordelijk zijn voor de ziekteverwekkende antilichamen bij MG.
Deze studie is opgezet om het effect van CellCept als nieuwe
behandeling van MG te evalueren. Als de studie eenmaal is afgerond,
zullen de resultaten geanalyseerd worden met klinische en statistische
methoden, alvorens een beslissing wordt genomen voor registratie,
d.w.z. het op de markt brengen van dit medicijn. De verzamelde
informatie zal patiënten en hun artsen in staat stellen een beslissing
te nemen gebaseerd op solide klinische evidentie.
Nadere informatie over het onderzoek vindt u op MijnVSN
01 februari 2005
VSN - Lt. gen. van Heutszlaan 6 - 3743 JN Baarn tel: 035-5480480
Spierziekten Infolijn: 0900-5480480 - E-mail: vsn@vsn.nl - Postbank
1422400
Vereniging Spierziekten Nederland