HILL AND KNOWLTON

Minister zet levens van patiënten met zeldzame ziekten op spel

Plannen zetten beschikbaarheid behandelingen verder onder druk Minister zet levens van patiënten met zeldzame ziekten op spel

Patiënten die lijden aan zeldzame ziekten kunnen veelal naar hun behandeling fluiten als de plannen doorgaan die minister Hoogervorst van Volksgezondheid morgen in de Tweede Kamer bespreekt. Hierdoor staan de levens van patiënten op het spel. Een nog grotere groep patiënten zal de kwaliteit van leven achteruit zien gaan. Dit stellen patiëntenkoepel VSOP en de branchevereniging voor medische biotechnologie BioFarmind in een witboek dat zij aan de Tweede Kamer hebben aangeboden. Beide organisaties pleiten voor beleidsregels die juist garanderen dat patiënten met een zeldzame ziekte de weinige behandelingen d¡e er zijn, ook daadwerkelijk krijgen toegediend. De meeste zeldzame ziekten zijn namelijk ernstig invaliderend of dodelijk.

Zeldzame ziekten (weesziekten) zijn al jaren een ondergeschoven kind van de zorg. Er zijn ongeveer achtduizend verschillende weesziekten bekend. Naar schatting lijden in Nederland honderdduizenden aan één van deze aandoeningen. Gezien de vaak geringe patiëntenaantallen per ziektegebied (soms zijn er niet meer dan 10 patiënten in het hele land die aan een bepaalde weesziekte lijden), worden er maar weinig behandelingen ontwikkeld, óf is de kennis over beschikbare behandelingen onvoldoende verspreid. Hierdoor krijgen patiënten óf helemaal geen behandeling, óf blijven ze langer onbehandeld dan nodig is.

Behandeling stopgezet

De huidige plannen lossen deze problemen nog steeds niet op, terwijl nu ook de financiering van de beschikbare behandelingen nog verder onder druk komt te staan. Eén van de kernpunten van het beleid van de minister is dat hij ziekenhuizen grotendeels verantwoordelijk maakt voor de financiering van weesgeneesmiddelen. Inmiddels heeft een aantal ziekenhuizen al aangegeven dat bij invoering van het huidige voorstel van VWS behandelingen van bepaalde weesziekten worden stopgezet vanwege de extra druk op hun budget. De Nederlandse Federatie van Universitair Medische Centra heeft dit probleem eveneens bij de minister onder de aandacht gebracht.

VSOP en BioFarmind pleiten ervoor dat de overheid zelf verantwoordelijkheid neemt voor de beschikbaarheid van weesgeneesmiddelen door het instellen van een aparte CTG beleidsregel, waarin deze middelen voor 100% vergoed worden. Directeur Cor Oosterwijk van de VSOP : 'De plannen van de minister zijn volstrekt onacceptabel als zij tot gevolg hebben dat mensen niet de therapie krijgen die hen toekomt. Terwijl er zelfs een Europese richtlijn is die stelt dat mensen met een zeldzame ziekte recht hebben op een therapie en dat lidstaten dit zo veel mogelijk moeten bevorderen. Daarin schiet Nederland al tekort en dat wordt alleen maar erger als de voorstellen van de minister worden aangenomen.'

Beide verenigingen stellen verder vast dat de Nederlandse overheid in vergelijking met andere landen in de afgelopen jaren veel te weinig initiatieven nam om behandelingen snel en voor alle patiënten beschikbaar te stellen. Zo doet Den Haag het door de Europese registratieautoriteit EMEA uitgevoerde registratieonderzoek per weesgeneesmiddel nog eens dunnetjes over en nemen de verschillende instanties veel tijd voor een beslissing over vergoeding van medicijnen. Hierdoor duurt het in Nederland twee keer zo lang in vergelijking met de ons omringende landen voordat een middel beschikbaar is voor behandeling.

Gebrekkige opsporing

Ook moet de minister volgens VSOP en Biofarmind de gebrekkige opsporing van patiënten met weesziekten aanpakken. Op dit moment zijn tienduizenden mensen ziek zonder dat zij of hun behandelend artsen weten dat het om een weesziekte gaat. Het belangrijkste probleem is dat er geen adequate maatregelen zijn genomen om kennis over nieuwe behandelingen van weesziekten uit te wisselen en meer kenniscentra op te richten. Minister Hoogervorst wil ook geen activiteiten in die richting ontplooien. Dit heeft tot gevolg dat mensen aan hun ziekte kunnen overlijden of zeer invalide kunnen raken, terwijl er misschien wèl een behandeling is.

'Er is nu bijvoorbeeld een middel beschikbaar tegen Pulmonale Arteriële Hypertensie, hoge bloeddruk in de longslagaderen. Dit is een dodelijke ziekte als deze niet wordt behandeld. Cijfers laten zien dat het oprichten van kennis- en behandelcentra in het hele land ervoor zorgt dat inmiddels drie keer zoveel patiënten zijn gediagnosticeerd voor deze ziekte en dus adequaat behandeld kunnen worden. Dat is fantastisch voor deze patiënten, maar dit is helaas nìet het resultaat van een inspanning van de overheid, maar van een actieve patiëntenvereniging, behandelaren en fabrikant. Terwijl we van VWS zouden mogen verwachten dat het zelf de regie voert over dergelijke verspreiding van kennis, zodat patiënten niet afhankelijk zijn van een min of meer toevallige samenloop van omstandigheden', aldus voorzitter Johan Hanstede van Biofarmind.

Het witboek van VSOP en Biofarmind voorziet op een groot aantal punten in suggesties voor een verbetering van de huidige situatie èn de plannen zoals die door minister Hoogervorst aan de Tweede Kamer zijn voorgelegd.

Noot aan de redactie,