Nieuws
Veiligheids studies gestart naar twee medicijnen bij kinderen met SMA
In de Verenigde Staten is net een onderzoek gestart met twee
medicijnen, die mogelijk gunstig zullen werken op erfelijke spinale
spieratrofie (SMA). Het gaat om de middelen natrium fenylbutyraat en
valproïnezuur. Beide stoffen verhogen de aanmaak van het SMN eiwit,
waar patiënten met erfelijke SMA tekort aan hebben.
Tot nu toe is gevonden dat deze medicijnen zorgen voor extra aanmaak
van SMN in proefdieren of gekweekte cellen, afkomstig van patiënten.
Het is nog niet bekend of hetzelfde effect zal optreden bij directe
toediening aan mensen met SMA. Evenmin is bekend of dit zal leiden tot
een verbeterde motorische functie.
De proeven die nu van start gaan zijn veiligheidsproeven. Van zowel
natrium fenylbutyraat als valproïnezuur zijn bijwerkingen bekend, en
nu wordt er gekeken naar eventueel specifieke bijwerkingen bij SMA
patiënten.
Valproïnezuur is een medicijn dat o.a. toegepast wordt bij epilepsie.
Het kan in sommige gevallen ernstige bijwerkingen geven, en het
gebruik ervan vereist goede medische begeleiding. Natrium
fenylbutyraat wordt gebruikt bij de behandeling van een bepaalde
stofwisselingsziekte. Het kan ook bijwerkingen hebben.
Het Amerikaanse onderzoek met natrium fenylbutyraat zal zes maanden
duren. Het middel wordt toegediend aan 20 patiënten, waarvan 10
kinderen jonger dan twee jaar, en 10 pasgeborenen bij wie de diagnose
al gesteld is vóór de geboorte. Deze laatste groep zal dan ook kort na
de geboorte beginnen met behandeling. De studie met valproïnezuur
betreft 30 kinderen ouder dan twee jaar.
Op dit moment zijn er geen plannen om natrium fenylbutyraat of
valproïnezuur te gaan proberen bij SMA patiënten in Nederland. Voor
meer informatie over de Amerikaanse trial zie www.fsma.org .
23 september 2003
VSN - Lt. gen. van Heutszlaan 6 - 3743 JN Baarn tel: 035-5480480
Spierziekten Infolijn: 0900-5480480 - E-mail: vsn@vsn.nl - Postbank
1422400
Vereniging Spierziekten Nederland